A novel B-domain O-glycopegylated FVIII (N8-GP) demonstarates full efficacy and prolonged effect in hemophilic mice models Long Acting rAHF Stennicke HR.

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1 A novel B-domain O-glycopegylated FVIII (N8-GP) demonstarates full efficacy and prolonged effect in hemophilic mice models Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016.

2 Méthodes Contexte Pour simplifier le traitement anti-hémophilique, des facteurs anti-hémophiliques recombinant à longue durée d’action sont développés. Objectif Evaluer l’efficacité d’une FVIII recombinant pégylé (N8-GP) au niveau de la chaine légère du domaine B du FVIII en utilisant une O-glycopégylation spécifique adaptée au FVIII. Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016.

3 Résultats Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016.

4 Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016. Résultats

5  Liaison au facteur Willebrand maintenue  FVIIIa généré identique au FVIIIa natif  Demi-vie prolongée chez les souris déficientes, lapins et singes, moins prononcée chez les rats  Liaison aux cellules dendritiques diminuée avec une élimination ralentie  Efficacité du FVIII natif et du N8-GP similaires Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016.

6 Conclusion Le N8-GP démontre la même efficacité et un effet plus long dans des modèles animaux que le FVIII natif La demi-vie est prolongée de 2 fois chez plusieurs espèces Le N8-GP coonstitue un candidat pour une stratégie de prévention et de traitement efficace des saignements chez l’hémophile en réduisant la fréquence d’injection Long Acting rAHF Stennicke HR et al Blood, 2013; 121: 2018-2016.