PHRC 2007 Thématique « Maladies rares »

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1 PHRC 2007 Thématique « Maladies rares »
Etude de la dysfonction endothéliale dans la prise en charge du Purpura Thrombotique Thrombocytopénique Auto-immun de l’adulte P Poullin 15/10/10

2 Étude de la dysfonction endothéliale dans le PTT auto immun de l’adulte
Investigateur Coordinateur Professeur Gilles KAPLANSKI Service de Médecine Interne Hôpital La Conception Marseille cedex 5 Laboratoires Associés Professeur Françoise DIGNAT-GEORGE Laboratoire d’hématologie, Conception INSERM UMR 608 Physiopathologie de l’endothélium Professeur Agnès VEYRADIER Laboratoire d’hématologie biologique, Hôpital A Béclère, Clamart INSERM Unité 770

3 10 Centres Investigateurs
Marseille : Dr Poullin, Lefèvre, Kaplanski, Durand, Schleinitz n°1 Toulouse : Néphrologie (Pr Pourrat), Rangueil n°2 Nice : Médecine Interne, Pr Fuzibet, Dr Rosenthal, l’Archet n°3 Amiens ; Néphrologie (Pr Choukroun) n°6 Caen : Réanimation Médicale, (Dr Ramakers) n°7 Limoges : Hématologie (Pr Bordessoule) n°10 Rouen : Réanimation (Dr Clabault) n°11 AP-HP Saint Antoine : Hématologie (Dr Coppo) n°5 Cochin : Médecine Transfusionnelle (Dr Heshmati, Le Guern) n°8 Pitié : Hémothérapie (Dr Saheb, Attassi) n°9

4 PHRC Endo 13 : Objectifs 1. Principal 2. Secondaires 3. Tertiaire
Définir un profil de vasculo-compétence endothéliale (marqueurs lésions : CEC et MP et marqueurs de régénération : PEC) en phase aiguë 2. Secondaires Définir un profil de vasculo-compétence endothéliale en phase de rémission Evaluer le lien entre le profil de vasculo-compétence et l’évolution de la maladie l’activité ADAMTS 13 Définir un score pronostique combinant le profil et les marqueurs biologiques classiques 3. Tertiaire Etude in vitro des mécanismes impliqués dans les lésions et la régénération endothéliales Nombre de patients : ~ 2 patients par centre soit 23 patients/an sur 2 ans

5 PHRC Endo13 : le protocole
Phase aigue Phase de rémission V1(J0) V2 (J7) V3 (Sortie) V4 (M3) V5(M6) Données recueillies : 5 tubes Endothélium : Lésion endothéliale: CEC et MP (EDTA 5 ml, citraté) Régénération: PEC (EDTA 5 ml, Hépariné) Activité ADAMTS13 et Ac anti-ADAMTS13 (sec) Labo d’hémato Marseille Conception Labo d’hémato Clamart

6 Labo d’hémato du site Alloexpress 24 H Pas de traitement T° ambiante
Labo d’hémato Marseille Conception Centrifugation dans les 3 h selon protocole 24 H 4° Centrifugation selon protocole Labo d’hémato Clamart Carboglace

7 Inclusions : le grand ratage !
7 janvier 2009

8 Inclusions : Etat des lieux
1ère inclusion : 19/05/2008

9 Inclusions : Etat des lieux (suite)

10 PHRC Endo 13 Prolongation de l’étude d’1 an : jusqu’au 14/10/2011 soit inclusions jusqu’au 14/04/2011 Visites de monitoring en cours Nice Toulouse Saint Antoine Etude in vitro +++ : résultats très encourageants

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