Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique Rôle et notions élémentaires des statistiques dans les essais cliniques.

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1 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique Rôle et notions élémentaires des statistiques dans les essais cliniques

2 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Principe des tests d'hypothèse :  Hypothèse nulle et hypothèse alternative  Taille de l'échantillon  Biais  Erreur de Type I et II  Signification  Puissance  Intervalles de confiance  Types de conception d'essais 2 Rôle et notions élémentaires des statistiques

3 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Une hypothèse statistique est une supposition concernant un paramètre de la population (une caractéristique mesurable d'une population).  Le test d'hypothèse est l'évaluation faite par un chercheur pour confirmer ou infirmer une hypothèse.  Les tests d'hypothèse portent généralement sur un échantillon aléatoire de la population. Si les données de l'échantillon ne sont pas cohérentes avec l'hypothèse statistique, celle-ci est rejetée.  Les échantillons doivent être représentatifs de la population ; toutefois, le test d'hypothèse sur des échantillons ne peut jamais garantir complètement une hypothèse ; il peut simplement indiquer sa probabilité d'être vraie ou fausse. 3 Présentation des tests d'hypothèse

4 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Hypothèse nulle (H0) - Correspond à notre situation actuelle. Dans un essai clinique, une hypothèse nulle pourrait supposer que le nouveau médicament n'est pas supérieur au traitement actuel.  L'hypothèse alternative (H1) - Correspond à ce que nous voulons démontrer dans cet essai. Dans un essai clinique, une hypothèse alternative pourrait supposer que le nouveau médicament est supérieur au traitement actuel. 4 Hypothèse nulle et hypothèse alternative

5 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique L'hypothèse nulle est vraie L'hypothèse nulle est fausse L'hypothèse nulle est rejetée Erreur de Type I Faux positif Résultat correct Vrai positif Echec du rejet de l’hypothèse nulle Résultat correct Vrai négatif Erreur de Type II Faux négatif 5 Erreur de Type I et II

6 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  La taille de l'échantillon est le nombre total de participants exigé dans l'essai. Elle repose sur les principes du test d'hypothèse statistique : 1.Grandeur de l'effet escompté 2.Variabilité des variables analysées 3.Probabilité souhaitée 6 Taille de l'échantillon

7 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Un échantillon d'étude sélectionné aléatoirement ne peut pas être représentatif de la population réelle.  En utilisant des échantillons plus importants, la gravité des erreurs d'échantillonnage peut être réduite. 7 Erreur d'échantillonnage

8 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Un biais est un ajustement intentionnel ou non dans la conception et/ou la conduite d'un essai clinique et dans l'analyse et l'évaluation des données qui peut affecter les résultats.  Exemple de biais : lorsqu'il examine des patients, un médecin a un regard plus positif pour les patients recevant le médicament réel plutôt que le placebo. 8 Biais

9 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Le niveau alpha est la probabilité de commettre une erreur de Type I.  Facteurs qui affectent le niveau de signification :  Puissance du test  Taille de l'échantillon 9 Niveau alpha

10 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  La probabilité de ne pas commettre une erreur de Type II est appelée la puissance du test d'hypothèse.  Facteurs pouvant augmenter la puissance :  Augmentation de la taille de l'échantillon  Niveau de signification plus élevé 10 Puissance

11 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  L'intervalle de confiance sert à exprimer le degré d'incertitude associé à une statistique d'échantillon. 11 Intervalle de confiance

12 Académie européenne des patients sur l'innovation thérapeutique  Plusieurs types de tests statistiques peuvent être utilisés dans les tests d'hypothèse :  Le test z : utilisé dans les tests d'hypothèse sur une moyenne de population, lorsque la variance de la population est connue.  Le test t : indique s'il existe une différence significative entre deux jeux de données.  Le test du Chi² : utilisé pour déterminer si deux variables sont liées. 12 Tests d'hypothèse courants