Plan national maladies rares - 25 juin 2007 Orphanet Internet au service d ’une meilleure prise en charge des malades DHOS/O4/GH

Plan national maladies rares 2005 - 2008 Loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004 - 5 plans stratégiques de santé publique dont le plan national maladies rares Assurer l ’équité pour l ’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge Axe 6 : améliorer l ’accès aux soins et la qualité de la prise en charge (centres de référence + organisation des soins au plus près des besoins des patients) DHOS/O4/GH

Le centre de référence, tête de pont de la filière de soins DHOS/O4/GH

Définition du centre de référence Ensemble de compétences pluridisciplinaires hospitalières organisées autour d ’équipes médicales hautement spécialisées reconnues à travers un label ministériel sur la base d ’un cahier des charges. Rôle d ’expertise pour une maladie ou un groupe de maladies rares et de recours au delà de son territoire de santé. DHOS/O4/GH

Qui participe au fonctionnement du centre de référence ? Les membres constitutifs du centre de référence sont l ’ensemble des équipes mentionnées dans le dossier de demande de labellisation. La coordination du centre de référence est assurée par le ou les médecins qui figurent sur l ’arrêté ministériel portant labellisation. DHOS/O4/GH

Missions du centre de référence Assurer au malade et à ses proches une prise en charge globale et cohérente Améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et professionnels de santé Participer à l ’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles Développer les outils de la coordination entre les différentes structures et acteurs Apporter aux autorités les connaissances essentielles dans le domaine des maladies rares et être l ’interlocuteur des associations de malades. DHOS/O4/GH

Gradation de l ’offre de soins un niveau d ’expertise national ou interrégional, le centre de référence un niveau de prise en charge des patients régional, le centre de compétences DHOS/O4/GH

Point au 23 juin 2007 132 centres de référence labellisés à ce jour 40 millions d’euros de crédits de coordination couverture des pathologies recensées sur Orphanet 4ème et dernier appel à projets clos DHOS/O4/GH

Le centre de compétences, échelon de la filière de soins à proximité du patient DHOS/O4/GH

Missions du centre de compétences Établit le diagnostic Met en œuvre la thérapeutique lorsque elle est disponible (primoprescription) Organise la prise en charge du patient En lien avec les centres de référence labellisés et les acteurs et structures sanitaires et médico - sociales de proximité. DHOS/O4/GH

Comment est-il désigné ? Pilotage national assuré par le ministère de la santé et des solidarités Rôle central des centres de référence 3 étapes DHOS/O4/GH

Étape 1 - IDENTIFICATION DES CENTRES DE COMPETENCES PAR GROUPES DE MALADIES RARES Les centres de référence se concertent au sein d ’un même groupe de maladies rares avec les associations de patients et éventuellement les sociétés savantes pour déterminer le nombre de centres de compétences et leur répartition géographique. Ils adressent cette liste au CNCL en la motivant sur le fondement de : la prévalence et la typologie des maladies rares, l ’importance de la file active suivie, l ’organisation territoriale des soins pour les pathologies concernées (région ou interrégion), la lourdeur de la prise en charge des patients concernés, la fréquence du recours aux soins, la relation contractuelle existante (cahier des charges + contrat) CALENDRIER : 14 septembre 2007 DHOS/O4/GH

Étape 2 - AVIS D’OPPORTUNITE DU CNCL SUR LES LISTES DE CENTRES DE COMPETENCES Dans le cadre du pilotage national de la procédure, le CNCL rend un avis d ’opportunité sur le nombre de centres de compétences proposé par groupes de maladies rares et sur leur répartition géographique. Cet avis est adressé aux ARH. CALENDRIER : octobre 2007 DHOS/O4/GH

Étape 3 : DESIGNATION DES CENTRES DE COMPETENCES Les ARH désignent les centres de compétences en se fondant sur l’avis d’opportunité du CNCL, la conformité au cahier des charges et le contenu du convention. DHOS/O4/GH

Suivi de la procédure par le CNCL Recours si contestation de la désignation par une équipe hospitalière Les ARH transmettent leurs avis au CNCL pour assurer l ’information des professionnels de santé et des patients à travers : le site Internet du ministère le site Orphanet DHOS/O4/GH

Calendrier Avril 2007 : signature de la circulaire - diffusion 14 septembre : retour des listes centres de compétences par groupe de maladies 27-28 septembre 2007 : CNCL - avis d ’opportunité Novembre 2007 : désignation par les ARH Décembre 2007 à mars 2008 : conclusion des avenants maladies rares DHOS/O4/GH

Pour tout élément Guillaume HUART, chargé de mission Guillaume.HUART@sante.gouv.fr 01.40.56.51.26 DHOS/O4/GH