Hepcidin Iron absorption

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(%) Placebo n = 7 MOR106 1 mg/kg n = 6 MOR106 4 mg/kg n = 6
Survie sans progression
Pelade Deux essais de phase 2 contrôlés, versus placebo, avec des inhibiteurs de JAK : Étude 1 : CTP-543 (anti-JAK 1 et 2) aux doses de 4 et 8 mg, 2x/jour.
Temps < 70 mg/dl, médiane (%) Groupe multi-injections
Définition du DIP (Diabetes In Pregnancy)
ECF ou ECX : épirubicine, cisplatine, 5FU ou capécitabine
Les thalassémies Définition : Groupe d’affections héréditaires ( parfois mais rarement acquises) liées à une diminution ou une absence de synthèse d’une.
Temps depuis le diagnostic (jours)
Transcription de la présentation:

Hepcidin Iron absorption Principales pistes pharmacologiques d’amélioration de l’érythropoïèse inefficace des β-thalassémies Agonistes d’hepcidine Inhibiteurs de Tmprss6, Fpn, HiF2a Inhibiteurs ou antagonistes d’ERFE Apotransferrine Ligands trap de l’Activin receptor II Inhibiteurs de JAK2 Anémie/IE Réplication des cellules érythroïdes Différenciation des cellules érythroïdes Erythroid progenitor cells Hemichromes and ROS Erythroferrones (ERFE) Erythroid iron intake/oxidative stress Hepcidin Iron absorption ESH 2019 - D’après Rivella S et al., session Érythropoïèse inefficace, actualisé

La stimulation de l’érythropoièse par l’EPO en condition de restriction en fer améliore l’anémie et corrige la splénomégalie chez la souris β-thalassémique Hbbth3/+ **** * EPO Tmprss6-ASO + Hb g/dl Hbbth3/+ EPO Tmprss6-ASO + **** *** Poids de la rate (grammes) ASO : Antisens Oligonucléotide. ESH 2019 - D’après Rivella S et al., session Erythropoïèse inefficace, actualisé