www.burqol-rd.com Le fardeau socio-économique et la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de maladies rares en Europe A/101205

Contexte EUROPLAN (2008 – 2011) www.burqol-rd.com “Recommandation du Conseil relative à une action dans le domaine des maladies rares” 2009/C 151/02 Manque d'outils pour mesurer l'état initial et l'impact des politiques nationales fondées sur les recommandations de EUROPLAN EUROPLAN (2008 – 2011) Une action commune pour établir des stratégies et des plans nationaux pour les maladies rares dans tous les États membres de l'UE (2010 – 2013) La « Recommandation du Conseil relative à une action dans le domaine des maladies rares » permet des orientations politiques communes d’être partagé partout en Europe. Les outils de soutien préparé par EUROPLAN à promouvoir et à élaborer des plans ou de stratégies nationales pour les MR et la propagation des cas pertinents dans le domaine des maladies rares au sein de l'UE MSS lien avec les efforts nationaux d'une stratégie commune au niveau européen. Cette approche « double niveau » assure que le progrès est globalement cohérente et qu’il suit des orientations communes dans toute l'Europe. BURQOL-RD

www.burqol-rd.com Projet BURQOL-RD BURQOL-RD est un projet sur trois ans dans le cadre du 2ème programme d’action communautaire dans le domaine de la santé qui a débuté en avril 2010. Financé par l'Agence exécutive pour la santé et les consommateurs (AESC) Coordonnateur du projet: Prof. Julio López Bastida Gestionnaire de projet: Renata Linertová Mené par le Fundación Canaria de Investigación y Salud (FUNCIS) des Iles Canaries en collaboration avec plusieurs alliances nationales consacrées aux maladies rares.

L'objectif principal : Modèle www.burqol-rd.com L'objectif principal : Modèle BURQOL-RD vise à créer un modèle permettant de quantifier les coûts socio-économiques et de mesurer la qualité de vie en matière de santé des patients atteints d'une maladie rare et des personnes qui les soignent. Le modèle sera adapté à 10 maladies rares dans 8 pays européens. Ce modèle sera suffisamment sensible pour saisir l’ensemble des différences des systèmes de santé de l'UE.

Les objectifs spécifiques www.burqol-rd.com Les objectifs spécifiques Générer un cadre afin de mesurer le fardeau socio- économique et la qualité de vie liée à la santé (QVLS) des personnes atteintes de maladies rares. Développer des outils uniformes pour rassembler l'information sur le fardeau socio-économique et la QVLS de maladies rares dans toute l'Europe. Effectuer une étude pilote de mesure du fardeau socio-économique et la QVLS pour certains maladies rares. D'affiner et de regrouper les outils pour les futures études sur les coûts et la QVLS des maladies rares. La collaboration des associations de patients nationales pour chaque maladie rare est fondamentale pour s'assurer que tous les objectifs proposés sont atteints avec succès.

Partenaires associés www.burqol-rd.com Instituto Superior di Sanita (Italie) London School of Economics and Political Science (UK) Leibniz University Hannover (Allemagne) Federación Española de Enfermedades Raras (Espagne) The Swedish Institute for Health Economics (Suède) L'Université Paris-Est Créteil Val de Marne (UPEC) (France) Centre for Public Affairs Studies Foundation (Hongrie) Instituto de Salud Carlos III (Espagne) Universita Commerciale “Luigi Bocconi” (Italie) Mario Negri Institute for Pharmacological Research (Italie) Bulgarian Association for Promotion of Education and Science (Bulgarie) Les partenaires associés sont chargés d'effectuer toutes les activités de base du projet.

Partenaires collaborateurs www.burqol-rd.com Partenaires collaborateurs National Alliance of people with rare diseases (NAPRD, Bulgarie) Consulta Nazionale delle Malattie Rare (Italie) Federazione Italiana Malattie Rare (UNIAMO, Italie) Allianz Chronischer Seltener ErKrankungen (ACHSE, Allemagne) Rare Diseases Sweden (SÄLLSYNTA DIAGNOSER, Suède) Hungarian Federation of People with Rare and Congenital Diseases-Rare Diseases Hungary (HUFERDIS, Hongrie) Rare Diseases UK-Genetic Interest Group (GIC, Royaume-Uni) Alliance Maladies Rares (France) Les partenaires collaborateurs contribuent à des activités spécifiques dans le projet et fournissent des conseils et une assistance afin de s'assurer que tous les objectifs sont atteints avec succès.

Partenaires collaborateurs bis www.burqol-rd.com Partenaires collaborateurs bis Euro-Histio-Net CRE Enfermedades Raras (CREER) Burgos, Espagne Nous sommes particulièrement reconnaissants à EURORDIS pour leur collaboration et l'assistance qu'ils fournissent dans certains domaines essentiels pour le développement du projet.

Développement www.burqol-rd.com Sélection de 10 maladies rares ciblées : Méthode Delphi Questionnaires adaptés aux patients et leurs aidants Modèle de fardeau socio-économique Le projet est maintenant dans la phase de l'enquête.

Maladies rares ciblées www.burqol-rd.com Maladies rares ciblées En combinant la priorisation des maladies rares par la méthode Delphi et le diagramme de Carroll   Ensemble final de maladies rares à être ciblées dans l'étude : Mucoviscidose  Syndrome de Prader-Willi   Hémophilie        Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)  Épidermolyse bulleuse  Syndrome de l’X fragile   Sclérodermie   Mucopolysaccharidose (MPS)   Arthrite idiopathique juvénile   Histiocytose  

Enquête : Patients Patients : www.burqol-rd.com Enquête : Patients Patients : Le fardeau de la maladie (coûts socio-économiques) Par ex : médicaments, tests médicaux, transport, hospitalisation, etc. La qualité de vie liée à la santé (QVLS) EQ-5D Invalidité Indice de Barthel Données démographiques

Enquête : Aidants Aidants La qualité de vie liée à la santé (QVLS) www.burqol-rd.com Enquête : Aidants Aidants La qualité de vie liée à la santé (QVLS) EQ-5D Fardeau excessif de l’aidant Echelle de Zarit L'utilisation du temps Données démographiques

Questionnaire en ligne www.burqol-rd.com Questionnaire en ligne

Enquête en ligne en Espagne www.burqol-rd.com Enquête en ligne en Espagne Lancée mai 2011 Première étude pilote avec des patients atteints de la mucoviscidose Le contact avec les patients a été facilitée par les organisations de patients Anonyme

Enquêtes en Europe Espagne France Royaume-Uni Italie Suède Allemagne www.burqol-rd.com Enquêtes en Europe Espagne France Royaume-Uni Italie Suède Allemagne Hongrie Bulgarie Lancées dans tous les pays au plus tard sept 2012 La collaboration des associations de patients nationales pour chaque maladie rare est fondamentale pour s'assurer que tous les objectifs proposés sont atteints avec succès.

Les résultats attendus www.burqol-rd.com Les résultats attendus Un ensemble d’instruments intégrés et harmonisés pour évaluer et surveiller le fardeau socio-économique et la QVLS des patients touchés par les maladies rares et de leurs aidants. Une analyse détaillée des services (santé et services sociaux) reçus par les personnes atteintes de maladies rares spécifiques dans des pays européens différents, y compris l'identification des soins formels et informels. Un rapport sur ​​l'état actuel socio-économique et la QVLS des patients et des soignants pour les maladies rares et les pays de l'UE sélectionnés. Les résultats et les éléments livrables qui émergeront de ce projet permettront de favoriser de futures comparaisons et de faciliter le suivi des maladies rares en Europe, et aideront également à anticiper les besoins futurs d'informations.

www.burqol-rd.com Avantages principaux Le modèle BURQOL-RD va fournir un moyen intégré et harmonisé pour évaluer l'impact des nouvelles politiques de santé publique, les interventions et les traitements de maladies rares « dans » et « entre » les États membres de l’UE. Par ailleurs, les activités de diffusion par BURQOL-RD permettront également d'améliorer la sensibilisation sur les maladies rares parmi les citoyens européens. OUTILS VALIDÉS PLUS DE VISIBILITÉ

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Merci de votre attention ! Direction du projet BURQOL-RD : Prof. Julio López Bastida julio.lopezbastida@sescs.es Renata Linertová renata.linertova@sescs.es Coordination du projet en France : Alexia Poupard apoupard@maladiesrares.org Karen Berg Brigham karen.brigham@urc-eco.fr