Mher Joulakian Biblio du 18/02/14

Généralités Epidémiologie évaluative Stratégies thérapeutiques/diagnostiques Programmes de dépistage/prévention Pratiques professionnelles Techniques médicales Introduction de nouvelles technologies Modifications organisationnelles Etc. Principe général Comparaison d’un groupe soumis au facteur étudié à un groupe non soumis Jugement sur des critères définis à l’avance: - Simples: survenue d’un événement, coût, qualité de vie etc. - composés: coût/morbidité, survie/qualité de vie etc. 2

Les études explicatives 3

Essai clinique Objectif - Evaluer l’impact (efficacité, tolérance, coût etc.), dans une population cible, d’une intervention A par rapport à celle d’une intervention B ou à l’absence d’intervention Principe Méthode - Groupe recevant l’intervention vs groupe témoin (gold standard, placebo) - Calcul a priori du nombre de sujets nécessaire - Définition a priori de 1 critère de jugement principal et de 2-3 secondaires pertinents - Définition de la population éligible (critères d’inclusion/exclusion) - Randomisation individuelle ou en grappes - Essai ouvert, ou en simple ou double aveugles - Analyse en intention de traiter ou per protocole - Démonstration de la supériorité ou de la non infériorité entre les deux interventions 4

Domaines d’application - Evaluation d’un nouveau traitement dans une pathologie donnée - Evaluation d’une nouvelle indication pour une thérapeutique existante - Evaluation d’une nouvelle stratégie diagnostique ou de prise en charge Avantages - Méthode de référence pour pouvoir attribuer la différence observée à l’intervention évaluée en évitant les principaux biais - Etablissement d’une preuve scientifique ou d’une présomption forte (niveaux de preuve 1 ou 2) Inconvénients - Exige une population large et homogène dans le temps - Où la pathologie étudiée est unique ou, du moins, prédominante - Nécessité d’avoir une prise en charge égale par ailleurs - Durée longue en général - Coût élevé - Extrapolation limitée des résultats à la population cible - Problèmes éthiques 5

Etude avant/après Objectif - Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné Principe en quasi-expérimentale - Mesure des critères d’évaluation avant l’intervention - Déploiement de l’intervention si possible unique - Mesure des critères d’évaluation après intervention - Comparaison avant/après - Contrôle par groupe témoin comparable mais ne recevant pas l’intervention (couplage avant/après et ici/ailleurs) En observationnelle - Pas de maitrise du déploiement de l’intervention - Si intervention à venir alors même schéma que précédemment - Si intervention déjà en place nécessité de trouver des « témoins historiques » 6

Etude avant/après Exigences - Population homogène dans le temps - Intervention unique (temporaire ou définitive) - Idéalement indicateurs de jugement stables dans le temps - Rapidité de déploiement de l’intervention - Mesures avant et après ni trop loin ni trop proche de l’intervention - Critères d’évaluation objectifs, fiables et reproductibles et en lien avec le cadre de l’intervention Ecueil - Non prise en compte de la tendance spontanée 7

8 Déploiement Intervention Mesure avant Mesure après ? ? 1 2

Etude avant/après Domaines d’application nombreuses - Evaluation de campagnes de prévention ou de dépistage - Réorganisation du travail dans un service - Déploiement d’une nouvelle technologie dans un établissement Avantages - Facilité de mise en place - Gain de temps et de moyens - Solution de secours en cas d’impossibilité de randomiser - Possibilité d’évaluer des interventions plus ou moins expérimentales - Les sujets sont leur propres témoins Inconvénients - Pas d’établissement de causalité - Difficulté à isoler l’effet de l’intervention - Difficulté à identifier les indicateurs pertinents pour une intervention inédite - Evolution spontanée non appréhendée - Groupe témoin parfois impossible à établir 9

Séries chronologiques Objectif - Evaluation de l’impact d’une intervention dans un périmètre donné Principe - Utilisation d’indicateurs suivis sur de longues périodes avant et après intervention - Détection d’une rupture dans les pentes des courbes d’évolution à l’introduction et au retrait de l’intervention Domaines d’application - Evaluation de l’impact d’une campagne de prévention - Evaluation de l’introduction d’une nouvelle technique diagnostique/thérapeutique - Impact d’un facteur environnemental sur des indicateurs sanitaires - Etc. Méthode - Le suivi peut se faire en routine ou spécifiquement pour l’étude - L’intervention peut être volontaire ou accidentelle - Variante: séries alternées 10

Séries chronologiques: exemples 11

Séries chronologiques: exemples 12

Séries chronologiques Avantages - Mise en œuvre moins lourde qu’une enquête individuelle - Recueil de données pouvant être exhaustif sur la population cible - Prise en compte des phénomènes périodiques connus grâce au suivi antérieur - Possibilité de suivi permanent et de surveillance épidémiologique - Possibilité de combinaison à une enquête sur échantillon représentatif - Etudie de l’application en vie réelle d’une intervention - Solution alternative lorsqu’une randomisation est impossible Inconvénients - Pas de preuve de causalité - Nombreux facteurs de confusion possibles - Parfois absence de preuve de l’administration effective de l’intervention - Nombreux biais peuvent entacher les résultats - Le périmètre des interventions peut parfois être flou - Seule une relation à court terme peut être mise en évidence - Les résultats de périodes différentes ne sont pas interprétables de la même manière 13

Conclusion Les essais cliniques contrôlés et randomisés = gold standard des études explicatives Mais longues, coûteuses et difficiles à mettre en œuvre Et ne donnant qu’un cliché ponctuel d’une relation intervention–effet En cas d’impossibilité d’essai clinique contrôlé, les séries chronologiques offrent une solution alternative intéressante Présentant de plus des avantages que ces derniers n’offrent pas Enfin, les études avant-après restent les moins intéressantes sur un plan scientifique mais permettent de donner des pistes de réflexion pour un investissement bien moindre Pour certains auteurs elles ne devraient être réalisées que dans de très rares cas 14

Merci de votre attention 15