EVALUATION Centre de Référence Maladies Rares « Mucoviscidose » de Nantes www.centre-reference-muco-nantes.fr CoPil "Evaluation" du CRMR Mucoviscidose de Nantes 7 Décembre 2011

Les CRMR Mucoviscidose Après une labellisation en 2004 et 2005 de 67 centres toutes maladies rares confondues, la nouvelle phase a accordé 36 labellisations, dont deux à des centres de référence de la mucoviscidose : le Centre du service pneumologie pédiatrique de l’hôpital Débrousse-hospices civils de Lyon, dont le coordonnateur est le Professeur Gabriel Bellon, également coordonnateur du réseau EMERAA (Ensemble pour la Mucoviscidose En région Rhône-Alpes et Auvergne) le Centre du service de pédiatrie médicale du Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, dont le coordonnateur est le Docteur Gilles Rault, également coordonnateur du réseau Muco-Ouest. Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011 Evaluation du CRMR Muco. de Nantes - 7 Décembre 2011

Les objectifs du CRMR Mucoviscidose Autour de 6 missions communes à tous les CRMR Expertise Recours Epidémiologie Recherche Structuration Animation Autour de 4 priorités spécifiques : Système d'Information et de Communication Education Thérapeutique Amélioration de la qualité Recherche clinique (Transplantation ; Sc. Humaines) Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

Présentation du CRMR Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

Nombre de patients 5 450 patients (RFM, 2010) Dont 924 (17%) suivis dans l’interrégion Ouest Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

Activité globale « Mucoviscidose » En HC - 2010 Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

La Cellule de Coordination Mutualisation des financements : ARH Bretagne 0,75 ETP (2000) MIG CRCM Roscoff 1,40 ETP (2002-2003) Vaincre la Mucoviscidose 1,75 ETP PNMR Centre de référence 3 ETP ETP mutualisé / ETP PNMR Gilles RAULT Coordonnateur 0,75 / 0 ETP Laëtitia GUEGANTON Adjointe de Coordination 1 / 0,10 ETP Marythé KERBRAT Responsable Infirmier Coordinateur 0,90 / 0,40 ETP Claudine LEJOSNE Cadre Kiné. Coordinateur Elise BONOMO Chargée de projets SIC 1 / 1 ETP Karine BOTTURI-CAVAILLES Chef de projets Recherche 1 / 1 ETP Valérie DAVID Médecin Référent Education Thérapeutique 0,50 / 0,50 ETP Colette BERVILLE IRC Education Thérapeutique 1 / 0 ETP Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

1 – EXPERTISE Définir les bonnes pratiques de prise en charge de la maladie

EXPERTISE Les points forts Education thérapeutique (GETHEM) Rencontres des IDE coordinatrices du Réseau Muco Ouest Etudes sur l’application des recommandations (annonce du diagnostic ; hygiène) Participation à l’évaluation de l’application des référentiels ; diffusion des recommandations, guidelines…. Les points en suspens Harmonisation nationale du test de la sueur Développement national des techniques de DDP Nasale Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

EXPERTISE : Les projets 2012-2016 À poursuivre Education thérapeutique (Programme, Formation, Evaluation…) Pratiques et coordination en soins infirmiers (rencontres des IDE Coordinatrices du Réseau Muco Ouest ; animation du groupe de la SFM) Valorisation de l’étude « annonce du diagnostic » Poursuite et valorisation de l’étude « Hygiène » Participation à l’évaluation de l’application des référentiels Participation au protocole DPAM « Etude prospective de l’expression phénotypique des nouveau-nés dépistés hypertrypsinémiques… » Discuter de l’opportunité de développer la DDP Nasale et des alternatives possibles de protocoles d’évaluation diagnostique et thérapeutique À mettre en oeuvre Extension de l’étude « Hygiène » aux cabinets libéraux Projet « formation et accompagnement des CRCM au dispositif d’évaluation des compétences du patient adulte atteint de mucoviscidose » Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

2 – RECOURS Assurer une activité de recours pour la prise en charge personnalisée de certains patients

RECOURS Les points forts Collaboration CRCM Roscoff ; UTT Nantes ; CRCM réunionnais Ré-entraînement à l’effort Le point critique Activité de recours pour les patients adultes (UTT et CRCM) : situation extrêmement critique Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

RECOURS : Les projets 2012-2016 A poursuivre Intensification de la collaboration avec les CRCM réunionnais A mettre en œuvre Formalisation (convention) entre le CHU de Nantes, le CRCM de Perharidy, l’hôpital d’enfants de St Denis et le Groupe Hospitalier Sud Réunion Réalisation d’une plaquette d’information présentant les activités de recours Structuration de la filière nationale « Réadaptation » Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

3 – RECHERCHE Initier et coordonner des recherches sur la mucoviscidose

RECHERCHE Les points forts Education thérapeutique et Transplantation : évaluation des besoins des patients transplantés ; évaluation des représentations de la Tx chez les soignants, patients et aidants Amélioration de la qualité : étude « annonce du diagnostic » ; étude « hygiène », en collaboration avec l’Ecole des Mines de Nantes Sc. Humaines : « analyse des réseaux généalogiques » Transplantation : COLT +++ Membre de l’ECFS-CTN ; de la PNRC Participation au « Protocol Reviews Committee » de l’US CFF TDN Le point à développer Pas d’évaluation en termes de publication, à partir des indicateurs MERRI Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

RECHERCHE : Les projets 2012-2016 A poursuivre Poursuite et valorisation des différentes études en cours A mettre en œuvre Essais thérapeutiques innovants en transplantation pulmonaire : Protocole « ISLT » Programme de Recherche R-Roscovitine associant, entre autres, les équipes du Centre de Référence, du CHU de Brest et de ManRos Therapeutics Groupe de travail/réflexion sur l’annonce du diagnostic : chez les adultes ; pour les formes frontières Extension de l’analyse des réseaux généalogiques des patients atteints de mucoviscidose aux autres CRCM du Réseau Muco Ouest Evaluation de l’utilisation d’une « Veste » de drainage bronchique Evaluation de la performance du PHARE-M Corrélation entre l’état nutritionnel à 2 ans et la fonction respiratoire à 7 ans à partir des données du RFM Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

4 – EPIDEMIOLOGIE Participer à la surveillance épidémiologique

EPIDEMIOLOGIE Les points forts Registre Français de la Mucoviscidose (qualifié en 2009) Etude « Mucoviscidose, Famille et Société » Une difficulté à résoudre Redondance des bases de données Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

EPIDEMIOLOGIE : Les projets 2012-2016 A poursuivre Poursuite (extension nationale) et valorisation de l’étude « Mucoviscidose, Famille et Société » Amélioration de la qualité des données du RFM (exhaustivité, complétude, exactitude) A mettre en œuvre Evaluation annuelle systématique de la qualité de vie des patients (au niveau interrégional avant une proposition au niveau national) Construction et utilisation d’un score d’évaluation de la charge thérapeutique (au niveau interrégional avant une proposition au niveau national) Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

5 – STRUCTURATION Structurer la filière de prise en charge

STRUCTURATION Les points forts Enquête nationale VAM Structuration de la filière (liste des centres de compétences…) Les points d’interrogation Le Conseil Français de la Mucoviscidose (2011) associe les bureaux de la SFM et de Vaincre la Mucoviscidose, mais pas les 2 CRMR Muco. Liste des centres de compétences proposée par les 2 CRMR en 2008 : réponse du Ministère toujours en attente Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

STRUCTURATION : Les projets 2012-2016 A poursuivre Suite à l’étude VAM : application des recommandations de prise en charge ambulatoire et de codage PMSI de l’activité mucoviscidose ; organisation d’un recueil national du PMSI de chaque CRCM et de sa valorisation A mettre en œuvre Structuration de la filière de prise en charge « Réadaptation » Organisation de visites de « Benchmarking » et de « Peer review » Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

6 – ANIMATION Animer la filière de prise en charge

ANIMATION Les points forts Site Web du CRMR Muco. Nantes Amélioration de l’outil MucoDomeos et de son utilisation Intégration de la France au forum européen ECORN-CF PHARE-M (démarrage de la phase pilote en septembre 2011) Des solutions à mettre en place Places respectives de la visioconférence (parfois difficilement compatible avec les contraintes des équipes) et des autres NTIC (Webex, Base Camp …) Mise en place d’un portail de la mucoviscidose : proposition écrite faite aux partenaires ; en attente de décision de mise en œuvre Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

ANIMATION : Les projets 2012-2016 A poursuivre Poursuite de la gestion des sites Web (CRMR Muco. Nantes, SFM, PNRC…) Amélioration de MucoDomeos et de son utilisation Réflexion (et mise en place?) d’un portail « mucoviscidose » Participation à ECORN-CF Implication des patients/familles Information et formation des kinésithérapeutes (animation de formations ; animation du groupe de la SFM) A mettre en œuvre Phase de développement national du PHARE-M Programme de formation « Qualité en santé » : Utilisation des outils tels que Webex, Base Camp Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011

COMMENTAIRE GENERAL Atteinte des objectifs du plan d’actions : plus aisée pour les actions dont le CRMR a l’entière maîtrise que pour celles qui supposent une collaboration et un engagement de partenaires nationaux Nette impression d’avoir répondu aux missions des CRMR Utilité de la procédure d’évaluation pour tracer des perspectives et identifier des points critiques Nécessité toutefois d’une réflexion urgente pour adapter la stratégie médicale et prendre les décisions opérationnelles permettant de retrouver et de maintenir un niveau d’excellence digne d’un CRMR pour ce qui concerne l’activité de recours « Transplantation pulmonaire ou cardio-pulmonaire ». A noter que cette situation critique était déjà fortement soulignée dans le rapport d’auto-évaluation 2009. Evaluation CRMR Muco. Nantes - Décembre 2011