Participation aux essais cliniques : La France, un territoire très dynamique Dr Frédérique MAINDRAULT-GOEBEL- Oncologue-Hôpital St Antoine - 75012 Paris

Les essais cliniques Les essais cliniques (appelés aussi « essais thérapeutiques » ou « études cliniques ») ont pour but de faire progresser les connaissances et d’améliorer les traitements des patients atteints de cancer soit avec des médicaments déjà connus, soit avec des nouvelles molécules, soit avec les 2 :   Il y a différents types d’essais : Evaluation de nouvelle molécule, de nouvelle technique de radiothérapie ou chirurgie, test diagnostic etc… Essais d’amélioration de traitements connus pour, améliorer la toxicité potentielle (ex pauses thérapeutiques), ou mieux évaluer leur efficacité en fonction de particularités de génomique (ex KRAS) Essais de stratégie thérapeutique, Essais de nouveaux traitements avec des associations, par exemple de thérapies ciblées à la chimiothérapie Nous ne parlons pas ici de recherche préclinique étape essentielle à une recherche clinique efficace

Evaluation de l’évolution de la survie globale du cancer du colon métastatique avec les progrès thérapeutiques : Augmentation du nombre de métastases au départ irésécables et qui peuvent être opérées 16 Essais cliniques : Patient – cobaye ou à l’avant garde?

La France participe à plus du tiers des études de phase I (1ère étude réalisée chez l’homme après étude sur cultures cellulaires et animal) réalisées en Europe la France participe à plus des ¾ des études internationales de phases II et III,

L‘oncologie a une recherche très dynamique L‘oncologie a une recherche très dynamique . 3 aires thérapeutiques totalisent 77% du nombre total de patients recrutés en France

Quelle est notre place en Europe Quelle est notre place en Europe ?: L'Oncologie/Hématologie représente le plus grand nombre d'études toujours suivie par le Cardiovasculaire et Métabolisme

Les essais cliniquesfrançais en cancérologie Nombre d'essais en cancérologie   à venir ouverts clos tous Familles anatomiques Sein 7 80 66 153 Prostate 2 27 20 49 Appareil respiratoire 4 62 42 108 Côlon et rectum 55 29 86 Voies aérodigestives supérieures (VADS) et ORL - 35 17 52 Foie et voies biliaires 3 24 47 Appareil urinaire 11 37 Appareil génital féminin 6 23 19 48 Appareil digestif (autre que côlon et rectum) 33 Peau - Mélanomes 16 9 25 Sang - Hématologie 116 70 197 Système nerveux 1 34 18 53 Sarcomes 8 28 Appareil génital masculin Système endocrinien 14 Métastases 22 Autres 36 92 Actuellement 1960 essais cliniques tous domaines confondus sont réalisés sur le territoire français au 03/02/2010   Nombre d'essais à venir ouverts clos tous Sites Côlon ou Rectum (colorectal) 2 44 25 71 Côlon seul - 4 1 5 Rectum seul 6 3 9 Canal anal (anus) Source: INCa

La recherche clinique débouche sur  Présentation des résultats dans des manifestations scientifiques nationales ou internationales Publications, de préférence dans les revues oncologiques internationales de référence Obtention d’AMM pour des médicaments Intégration aux référentiels de prise en charge Modification des attitudes thérapeutiques au niveau international Cette recherche a donc des répercussions concrètes

Participer à une étude clinique en tant que patient, est toujours un plus en cancérologie L’idée princeps est toujours d’avoir un bénéfice clinique direct pour le patient  Il n’y a pas de perte de chance pour le patient car le bras expérimental est comparé au meilleur traitement de référence  Toutes les études sont validées par un comité d’éthique et l’agence française du médicament  Le plus souvent ce sont des études pluri sites conçues en réflexion d’intergroupes (indispensable pour faire face aux études anglosaxonnes)

Il existe des freins malheureusement !  Lourdeur administrative : pour mettre en place un essai thérapeutique il faut une équipe de spécialistes car la réglementation est très stricte mais les procédures très lentes !!  Une image parfois suspicieuse du grand public qui a peur d’être « un cobaye »  Une mauvaise connaissance de la cancérologie  Un nombre nécessaire de plus en plus important de patients inclus donc des études de plus en plus longues avec des coûts exorbitants !!  Peu de reconnaissance du temps de travail des cliniciens impliqués

Heureusement les français sont inventifs !  Gros dynamisme des groupes coopérateurs  Certaines institutions essaient de bouger mais c’est tellement lourd en terme de temps ……et la compétition est vive et internationale  De vrais métiers sont nés : attaché de recherche clinique, chef de projet, statisticiens etc…avec reconnaissance de compétences ciblées, et développement de techniques innovantes (eCRF).  L’industrie pharmaceutique est très mobilisée et essaie assez souvent de travailler précocement avec les cliniciens pour le développement de leurs nouvelles molécules

Heureusement nos patients sont formidables !  Les patients malgré leur souci médical de base ont un grand cœur  Beaucoup d’entre eux ont compris que participer à un essai thérapeutique en cancérologie c’est la possibilité d’avoir des années avant les autres un traitement plus moderne