Cohorte de 300 enfants avec paralysie cérébrale « Cohorte PC » : Présentation d’une cohorte en cours, focus sur l’exploitation des données et l’émergence.

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1 Cohorte de 300 enfants avec paralysie cérébrale « Cohorte PC » : Présentation d’une cohorte en cours, focus sur l’exploitation des données et l’émergence de nouveaux projets mardi 22 Novembre 2016 – Réunion EMET Dr Isabelle POIROT – MPR Pédiatrique, Service l’Escale, HFME CIC /11/2016

2 Naissance de l’étude Cohorte PC
MPR : spécialité particulière en ce sens que le médecin n’attend pas la guérison de ses patients, que l’urgence vitale est rare et que dans ces conditions les décisions thérapeutiques sont délicates Les enfants avec PC qui ne marchent pas: Balance bénéfice/contrainte rarement franche Autonomie?? Parent/Handicap Aucune étude objective à haut niveau de preuve pour nous aider à décider Des soins parfois coûteux (justice distributive) Excentration de hanche et scoliose : une question médicale essentielle dans cette population CIC1407 22/11/2016

3 Naissance de l’étude Cohorte PC
Des questions incontournables : Quels sont les bénéfices d’une intervention chirurgicale? Quels sont les risques, les contraintes d’une intervention chirurgicale? Quel est l’objectif de la thérapeutique? (douleur?) Comment donner une information claire et exacte aux parents qui doivent décider pour leur enfant? La chirurgie ne règle pas le problème de la douleur  l’origine de la douleur n’est pas seulement une question d’excentration de hanche, il ne suffit pas de remettre les hanches en place pour faire disparaître la douleur. A quel moment apparaît la douleur par rapport à l’excentration de hanche ?  Un seul type d’étude pour répondre à ces questions: Cohorte PC CIC1407 22/11/2016

4 Cohorte PC - Présentation
« Étude longitudinale d’une population d’enfants atteints d’une forme bilatérale sévère de paralysie cérébrale : incidence et évolution des complications orthopédiques et des douleurs en lien avec ces complications  » Cohorte en cours: Début étude: Sept. 2009 Fin recrutement: Déc  période à étendre Fin prévisionnelle étude: Déc. 2026 Étude prospective observationnelle Gestionnaire: HCL Investigateur Coordinateur: Dr Isabelle POIROT Coordination: CIC de Lyon But : Suivre pendant 10 ans 385 enfants âgés de 2 à 10 ans atteints d’une forme bilatérale sévère de paralysie cérébrale (1 visite/an) CIC1407 22/11/2016

5 Cohorte PC - Objectifs Objectif principal : Objectifs secondaires :
Décrire l'incidence en fonction de l’âge des complications orthopédiques (scoliose et excentration de hanche) Critère de jugement principal: Estimation de l’incidence cumulée de l’excentration de hanche (> 30%) et de la scoliose (courbure > 20°) à différents âges. Objectifs secondaires : - Décrire la séquence temporelle de survenue des complications orthopédiques et de la douleur associée  - Chercher l’impact de différents facteurs sur cette incidence : État nutritionnel Traitement chirurgical des luxations de hanche Temps de postures asymétriques Asymétrie de l’atteinte neurologique et latéralité du coup de vent / de l’excentration de la hanche Facteurs environnementaux - Décrire le suivi médical et rééducatif des patients CIC1407 22/11/2016

6 Cohorte PC – Etat d’avancement
Courbe des inclusions : 293 patients enregistrés sur la BDD 385 376 293* Inclusions réelles Inclusions théoriques (*) dont 14 décès, 9 inclus à tort, 6 perdus de vue, 5 retraits de consentement CIC1407 22/11/2016 54 centres investigateurs, localisés sur toute la France Métropolitaine + DOM-TOM

7 Cohorte PC – Etat d’avancement
L’étude Cohorte PC a permis : de fédérer les médecins (congrès, réunions investigateurs annuelles, NL) d’améliorer le suivi des enfants polyhandicapés (remplissage du CRF tous les ans) La base de l’étude contient un vivier non-négligeable de données : 2 articles publiés 1 article en cours de publication 1 article à publier prochains projets à venir +++ Objectif d’inclusions futur: laisser le recrutement ouvert Intérêt clinique +++ (évolution des prises en charge) CIC1407 22/11/2016

8 Exploitation de la BDD – Projets
Projets de Master/Thèses  partenariat avec l’EMET ? Consortium avec l’International  séminaire sur Lyon en Juin 2017 ? AO secteur Médico-Economique ? Ancien projet Nutrico : non-réalisé pour manque de financements  Thèse ? Etude sur la toxine botulique et la prévention de l’excentration hanche ; plusieurs pistes envisagées : Etude cas-témoin nichée dans la cohorte ; objectif : ne pas atteindre 40% d’excentration (= chirurgie) avec les toxines. Scores de propension avec tous les patients de la cohorte (essai randomisé à posteriori). Financement: dépôt d’un nouveau PHRC / Laboratoires fournisseurs de toxine botulique (Ipsen)  Naissance d’un nouveau projet « HANTOX »: essai clinique sur l’efficacité de la toxine botulique sur l’excentration de hanche des enfants avec PC CIC1407 22/11/2016

9 Projet HANTOX « Effet de la toxine botulique sur l’excentration de hanche dans la PC » Justification Enfant PC non marchant stade 4 et 5 de la GMFCS à risque d’excentration de hanche jusqu’à la luxation avec conséquences sur douleur installation assise, risque de bassin oblique et scoliose. Recommandation : à 40% d’excentration chirurgie osseuse (Hagglund).   But: prévenir l’excentration avant d’arriver à 40% d’excentration et donc à la chirurgie. Gain pour l’enfant et sa famille car chirurgie lourde, et gain économique. Critères de jugement CDJ Principal: MP3 inférieur à MP2+15% CDJ Secondaire : maintien à un an d’une excentration stable. Critères d’inclusion  enfant entre 2 ans (AMM) et 10 ans (avant puberté) PC stade 4 ou 5 de la GMFCS avec excentration de hanche de moins de 40% qui évolue en 6 mois de +15%  CIC1407 22/11/2016

10 Projet HANTOX Facteurs étudiés Méthodologie  à définir
évolution de l’excentration de hanche mesurée selon par MP selon Reimers Facteurs confondants à prendre en compte : Fréquence de la prise en charge en kiné par semaine Postures assis : corset siège avec plot d’abduction debout : coque moulée de verticalisation stade 3 ou 4 Méthodologie  à définir Essai randomisé Toxine versus rien ? Placebo ? dose mini et dose maxi ? Ttt fait dans le mois qui suit la confirmation de l’évolution de plus de 15% et répété tous les 4 mois systématiquement : 3 fois à 4 mois d’intervalle quel que soit le résultat MP 1 MP2 MP 3 tox tox tox tox4 Délais entre 4 et 9 mois +15% entre les 2 Délais 1 mois 4 mois 4mois 3 mois CIC1407 22/11/2016

11 Sources de financements de l’étude Cohorte PC
PHRC National 2009 CIC1407 22/11/2016

12 ANNEXE CIC1407 22/11/2016

13 Articles nés de la cohorte
I. Poirot, T. Agnias, P. Tournié, R. Dumas, K. Moulin, B. Morel, V. Laudy, C. Vuillerot, V. Cunin. Physiopathological hypothesis of hip excentration in cerebral palsy, from a field experience. Motricité cérébrale 34 (2013) 123–127 Collaboration avec équipe kiné Ardèche et le LBMC I POIROT, V LAUDY, M RABILLOUD, S ROCHE, T GINHOUX, I JOUBREL, E PORSMOGUER, E GRIMONT, C VUILLEROT, B KASSAÏ. Rehabilitation of 190 non ambulatory children with cerebral palsy in structures of care or in liberal sector. Ann Phys Rehabil Med Oct;56(7-8): I. Poirot, V. Laudy, M. Rabilloud, S. Roche, T. Ginhoux, B. Kassaï, C. Vuillerot. Prevalence of pain in a population of 240 non-ambulant children with severe cerebral palsy. Soumis pour publication dans Ann Phys Rehabil Med. Isabelle Poirot, Valérie Laudy, Muriel Rabilloud, Sylvain Roche, Behrouz Kassaï, Carole Vuillerot. Evolution of hips migration during 5 years, in 235 non ambulant children with cerebral palsy. À publier dans Dev Med and Child Neurol. CIC1407 22/11/2016