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Modélisation de la progression de la maladie de Gaucher : le traitement enzymatique substitutif à long terme réduit l’incidence de la splénectomie et des complications osseuses Laura Van Dussen, Marieke Biegstraaten, Marcel GW Dijkgraaf, Carla EM Hollak Orphanet Journal of Rare diseases, 2014, 9:112
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La maladie de Gaucher peut évoluer vers de nombreuses complications à long terme : -Osseuses -Cirrhose/Fibrose -Cancer/Myelome -Parkinson -HTAP Le traitement enzymatique substitutif est très efficace sur la correction des paramètres hématologiques, l’organomégalie et la qualité de vie. Son efficacité sur l’os est parfois contreversée.
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Pour prouver l’efficacité sur les complications à long terme du TES, les auteurs étudient l’histoire naturelle de la maladie de gaucher dans leur cohorte nationale et la compare aux patients traités
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Conclusion Le TES permet de réduire le nombre de complications osseuses et l’incidence des splénectomies au cours de la maladie de Gaucher
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