Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Aspects de la pharmacovigilance : Études d’efficacité post-AMM (PAES)

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1 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Aspects de la pharmacovigilance : Études d’efficacité post-AMM (PAES)

2 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique  « L’objectif est de permettre aux agences réglementaires de réclamer ces études lorsque des questions importantes sur l’efficacité du médicament ne peuvent trouver de réponse que dans le cadre d’une utilisation généralisée du produit ou lorsque des questions apparaissent pendant la période post-AMM » – Dr Stella Blackburn, EMA, 2011 2 Plans pour des études d’efficacité post-AMM (PAES)

3 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique À la date d’obtention de l’AMM Lorsque des problèmes liés à certains aspects de l’efficacité sont identifiés et ne peuvent être résolus qu’après la commercialisation Après l’obtention de l’AMM Lorsque la compréhension de la maladie ou de la méthodologie clinique indique que certaines évaluations antérieures de l’efficacité auront peut-être besoin d’être profondément révisées Les PAES ne doivent pas conduire à l’obtention prématurée des AMM. Elles ne peuvent pas servir à compromettre le niveau de preuve initialement requis pour l’obtention de l’AMM. 3 Champ d’application des PAES

4 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique  Autorités compétentes nationales  Agence européenne des médicaments  Commission européenne  La réglementation européenne n°357/2014 définit les cas dans lesquels des études d’efficacité post-AMM peuvent être demandées.  Disponible sur le site http://eur-lex.europa.eu/legal- content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=EN (Dernière consultation le 29 septembre 2015).http://eur-lex.europa.eu/legal- content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=EN 4 Qui peut lancer une PAES ?

5 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique  L’évaluation initiale de l’efficacité repose sur des critères d’évaluation de substitution qui requièrent une vérification  Plusieurs médicaments sont utilisés en concomitance et des données d’efficacité supplémentaires peuvent alors être nécessaires pour clarifier des doutes  Des doutes sur l’efficacité d’un médicament dans certaines sous-populations qui n’ont pas pu être dissipés avant l’AMM  La compréhension du traitement de référence d’une maladie ou de la pharmacologie d’un médicament a changé 5 À quelles questions doit répondre une PAES ? (1)

6 Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique  Le manque potentiel d’efficacité à long terme pose un problème par rapport au maintien du rapport bénéfice/risque positif du médicament.  L’usage d’un médicament en conditions réelles peut affecter significativement les bénéfices du médicament démontrés par les essais cliniques. Dans certains cas, notamment les vaccins, des études d’efficacité protectrices n’ont pas été faisables dans le cadre des essais cliniques.  De nouveaux facteurs scientifiques concrets et objectifs peuvent constituer une base pour estimer que les évaluations d’efficacité antérieures doivent être révisées en profondeur 6 À quelles questions doit répondre une PAES ? (2)