Les biothérapies Les biothérapies sont des traitements issus du monde biologique. Contrairement aux produits pharmaceutiques « classiques » issus de la chimie de synthèse ou du monde végétal, les biothérapies sont des médicaments dérivés de molécules biologiques naturelles (protéines, anticorps…) utilisés pour leur potentiel thérapeutique. Les thérapies géniques Protéines recombinantes Les biosimilaires Anticorps monoclonaux Les thérapies cellulaires

Les thérapies géniques Les protéines recombinantes Ce sont des molécules complexes en taille et structure, qui ne peuvent être produites par synthèse chimique, et nécessitent l’aide d’un organisme vivant. Les étapes de la synthèse Sélection du gène et de la cellule hote Création d’une culture cellulaire (bioréacteur) Synthèse de la protéine recombinante par les cellules hotes Purification de la protéine synthétisée Formulation et conditionnement du médicament

Les médicaments concernés : L’INSULINE a été le premier médicament recombinant au début des années 80. Les HORMONES DE CROISSANCE, les ERYTHROPOIETINES le VACCIN HEPATITE B, les INTERFERONS….. Les biosimilaires Les biosimilaires sont les « copies » des médicaments issus de la biothérapie, comme les génériques sont les « copies » des médicaments issus de la chimie. Les médicaments biosimilaires sont de même composition qualitative en substance active et de même forme pharmaceutique, que le médicament de référence. Mais présentent certaines différences liées notamment à la variation de la matière première ou aux procédés de fabrication. Ils nécessitent d’effectuer des études de données pré cliniques et cliniques supplémentaires.

Les anticorps monoclonaux Médicaments issus de la biotechnologie mis à profit dans le traitement de nombreuses pathologies. Cancérologie, maladies inflammatoires, maladie de Crohn, arthrite rhumatoïde, infectiologie, cardiologie, sclérose en plaques Médicaments très coûteux En pratique Précautions lors de la reconstitution Ajouter lentement le solvant de reconstitution le long de la paroi interne du flacon Pencher légèrement et faire tourner le flacon pendant quelques secondes NE PAS AGITER Laisser reposer le flacon et attendre plusieurs minutes que la solution redevienne limpide

Les thérapies cellulaires La thérapie cellulaire consiste en l’utilisation de cellules vivantes autologues, allogéniques ou xenogéniques dont les caractères biologiques on été substantiellement altérés suite à leur manipulation, afin d’obtenir un effet diagnostique, thérapeutique ou préventif. Autologue : Provient de son propre organisme et administré à soit même Allogénique : Consiste à prélever sur un donneur, pour administration à un receveur Xenogenique : Relatif à des individus d’espèces différentes

Quelles applications pour la thérapie cellulaire ? Domaine d’études Diabète insulino dépendant : A partir du pancréas humain, isolement d’ilots de Langherans contenant des cellules sécrétrices d’insuline, après traitement greffe intrahépatique de ces ilots purifiés. Cellules Souches Embryonnaires Humaines Maladie de parkinson : A partir de cellules souches embryonnaires, cultures cellulaires complexes avec de multiples facteurs de croissance, mise au point de neurones capables de produire de la dopamine. Les premières études chez l’animal ont été plutôt décevantes, par transformation de certaines de ces cellules en cellules tumorales. Le débat éthique concernant les recherches à partir de cellules embryonnaire humaines reste posé