Économie du Médicament : De l’AMM à la fixation du prix… Pr D. DEPLANQUE Département de Pharmacologie médicale – EA 1046, CIC 1403 INSERM-CHU, Institut de Médecine Prédictive et de Recherche Thérapeutique, Université de Lille 2 et CHU de Lille. Liens d’intérêt au cours des 5 dernières années: Déplacements, expertises, conférences : Almirall, BMS, GSK, MSD, Otsuka, Pfizer, Sanofi-Aventis Investigateur pour la plupart des essais en cours au CIC 1403 (tous les industriels ou presque du médicament et des DM)

Dépenses pharmaceutiques OCDE Panorama de la Santé OCDE 2013

Part des génériques au sein de l’OCDE Panorama de la Santé OCDE 2013

Poids financier relatif en France

De l’AMM au remboursement

Autorisation de Mise sur le Marché Toute substance médicamenteuse est a priori interdite sauf à obtenir une autorisation de commercialisation Présentation d’une demande à une agence qui juge : Efficacité Sécurité Qualité pharmaceutique Autorisation si rapport bénéfice / risque favorable

Procédures de demande Procédures communautaires Procédure centralisée : obligatoire pour certains produits Accord CHMP, validation com. Europ. Bruxelles = commercialisation Si AMM = application dans tous les pays de l’UE Reconnaissance mutuelle Dépôt dans l’un des états membres Si AMM = extension aux autres pays Procédure décentralisée Dépôt dans plusieurs pays (choix d’un état référent) Si AMM = extension aux autres Procédure nationale = ANSM (pour France uniquement) Procédure de plus en plus rare

Durée de vie de l’AMM AMM délivrée pour 5 ans Si renouvellement = ad vitam sauf si Risque médicamenteux Démonstration absence d’effet thérapeutique Défaut de qualité Conditions prévues lors AMM ne sont plus remplies Étiquetage ou notice non conforme Si remise en cause du renouvellement Suspension = 1 an Retrait

AMM à prescription restreinte Médicaments réservés à l’usage hospitalier Médicaments à prescription hospitalière Médicaments à prescription initiale hospitalière Médicament à surveillance particulière Médicaments prescrits par Médecin spécialiste Médicaments d’exception = très couteux

Prescription en l’absence d’AMM Possible par tout médecin Sous sa responsabilité En s’appuyant sur des données scientifiques Information du malade et mention sur l’ordonnance Pas de remboursement ATU : pour maladie rare ou grave Nominative : Concerne 1 médicament pour 1 patient (1 an) Prescription et responsabilité d’un médecin Cohorte : Protocole de traitement, critères précis et population ciblée (attente AMM) Sous responsabilité du titulaire de l’exploitation RTU : nouveau dispositif pour situations particulières Besoin thérap. non couvert et balance B/R « favorable » (valable 3 ans) Exemple récent du bacloféne et sevrage de l’alcool

La Haute Autorité de Santé (1) Autorité publique indépendante à caractère scientifique Évaluer l’intérêt médical des médicaments Promouvoir le bon usage (rédaction de recommandations) Améliorer la qualité des soins Informer et améliorer la qualité de l’information Commission de la Transparence Service Médical Rendu Amélioration du Service Médical Rendu

La Haute Autorité de Santé (2) Composition du collège de la HAS – 2014 Président : Jean-Luc Harousseau Le collège : 8 membres dont le Président - Loïc Guillevin Commission de la Transparence - Alain Cordier Commission ALD et qualité du parcours de soin - Jacques Belghiti Commission des dispositifs médicaux et technologies de santé - Cédric Grouchka Commission qualité et diffusion de l’information médicale - Yvonik Morice Commission certification des établissements de santé - Jean-Luc Harousseau Commission d’évaluation économique et de Santé publique - François Thébault Commission amélioration des pratiques et sécurité des patients Pour l’accomplissement de ses missions, elle travaille en liaison avec : l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM), l’Institut de veille sanitaire, l’ANSES...

Commission de la transparence (HAS) Service Médical Rendu = valeur intrinsèque du médicament Conditionne le niveau de remboursement (100%, 65%, 35%, 15%, 0%) Le SMR tient compte : De la nature de l’affection traitée, notamment de son degré de gravité. Du niveau d’efficacité et du rapport bénéfice/risque du médicament. Des alternatives thérapeutiques. Du caractère préventif, curatif, symptomatique De l’intérêt de Santé publique 4 Niveaux : Majeur ou important Modéré Faible mais justifiant néanmoins une prise en charge Insuffisant Réévaluation tous les 5 ans

Amélioration du Service Médical Rendu = Comparaison avec les traitements existants Progrès thérapeutique majeur Amélioration importante En termes d’efficacité thérapeutique Et/ou de réduction des effets indésirables Amélioration modérée ou modeste Amélioration mineure En termes d’acceptabilité, de commodité d’emploi, d’observance Complément de gamme justifié Absence d’amélioration Prise en compte pour le calcul du prix et les éventuelles remises dues aux entreprises

UNCAM Regroupement des différents régimes Régime général Régime agricole (MSA) Régime social des indépendants (RSI) Fixe le taux de remboursement des médicaments

UNCAM et remboursement Médicament irremplaçable et couteux 100% Vignette blanche barrée SMR majeur 65 % Vignette blanche (env. 75% médicaments) SMR modéré 35% Vignette bleue (env. 20% médicaments) SMR faible 15% Vignette rouge SMR insuffisant Pas de remboursement

Comité Economique des Produits Santé Organisme interministériel Santé Affaires sociales Économie Rôles Tarif des médicaments Pris en charge par l’assurance maladie = négociation avec industrie En cas d’absence de prise en charge = prix fixé librement Autres rôles Maitrise des dépenses de Santé, concurrence, suivi des dépenses Représentants DGS, Direction de la Sécurité Sociale, DG des entreprises, DG de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes Représentants des 3 régimes

Détermination du prix d’un médicament Les critères Niveaux d’ASMR Prix des comparateurs Volumes prévus Conditions attendues d’utilisation des produits (Post-AMM) Prix européens (Allemagne, Angleterre, Espagne, Italie)

Les prix moyens… Prix moyens et marges Les génériques en Europe Le Monde 7 janvier 2014 (sources INSEE, OCDE, GERS)

Comparaison et évolution des prix Prix comparés des médicaments ASMR 1-3 Évolution indice brut Le Monde 7 janvier 2014 (sources INSEE, OCDE, GERS)

Comparaison franco-allemande (1)

Comparaison franco-allemande (2)

Important délais d’accès au marché…

Conclusion De nombreuses contraintes réglementaires Avant la mise sur le marché Au moment de la mise sur le marché Sans oublier la surveillance après la mise sur le marché Délais parfois importants avant arrivée en Pharmacie Un rôle proactif du gouvernement dans les négociations avec l’industrie (+ autres leviers notamment fiscaux)