Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B

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1 Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
Recombinant long-acting glycoPEGylated factor IX in hemophilia B : a multinational randomized phase 3 trial. Collins PW et al Blood 2014

2 Méthodes Contexte Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
Pour réduire le délai entre 2 injections, diverses stratégies sont développées afin d’obtenir de nouveaux produits à demi longue. Le rFIX (nonacogbetapegol) est un FIX recombinant fusionné avec un PEG. Une première étude a rapporté les données de pharmacocinétiques et de tolérance et montré une demi-vie 5 fois plus longue. Collins PW et al Blood 2014

3 Méthodes Objectif Type de l’étude
Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B Méthodes Objectif Étude de phase 3 comparant le rglycoPEGFIX aux autres FIX en termes de PK, d’efficacité, tolérance dans le traitement et la prévention des saignements chez l’hémophile B sévère (< 2%), âgés de plus de 12 ans. Type de l’étude Etude prospective, multicentrique, randomisée, en aveugle. Deux bras prophylaxie (10 et 40 UI/kg une fois par semaine) et un bras traitement à la demande chez les HB sévères; Collins PW et al Blood 2014

4 Patients Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B …/…
Collins PW et al Blood 2014

5 Patients Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
Collins PW et al Blood 2014

6 Résultats Episodes hémorragiques
Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B Résultats Episodes hémorragiques Collins PW et al Blood 2014

7 Résultats Réponse hémostatique
Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B Résultats Réponse hémostatique Collins PW et al Blood 2014

8 Résultats Taux de saignement
Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B Résultats Taux de saignement …/… Collins PW et al Blood 2014

9 Résultats Taux de saignement
Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B Résultats Taux de saignement Collins PW et al Blood 2014

10 Résultats Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
74 patients ont reçu la prophylaxie pendant 52 semaines. 345 saignements ont été traités avec efficacité dans 92,2% des cas. Le taux de saignement (médiane/année) entre les différents bras est de 1.04, 2.93 et dans les bras 40 UI, 10 UI et «à la demande» respectivement. Dans le bras 40 UI, 66.7 % des patients n’ont pas saigné. Le score de qualité de vie a augmenté dans le bras 40 UI. Une seule injection traite une hémarthrose pour 66,7% des patients. Aucun inhibiteur n’a été mis en évidence. Collins PW et al Blood 2014

11 Résultats FIX résiduel Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
Quel que soit le régime, le taux résiduel est très supérieur à 1%, laissant présager un intervalle entre 2 injections long. Collins PW et al Blood 2014

12 Phase 3 long acting rFIX glycoPEG Hémophilie B
Conclusion Cette étude démontre que le rglycoPEGFIX administré une fois par semaine est efficace dans le traitement et la prévention des accidents hémorragiques chez l’hémophile B sévère adolescent et adulte Collins PW et al Blood 2014