Dr Pierre LE SOURD Président du Leem XXèmes Rencontres nationales de Pharmacologie clinique Giens 3-5 octobre 2004 « Développer l’attractivité de la France pour la Recherche Biomédicale » Dr Pierre LE SOURD Président du Leem

Nous sommes à l’aube d’une révolution sans précédent… Les médicaments issus des Biotechnologies, beaucoup plus ciblés, potentiellement « guérissant » Un changement du modèle économique de l’innovation : du « Blockbuster » au « Multi-Busters » Un contexte de globalisation Une compétition nouvelle au sein de l’Europe et le développement du commerce parallèle La Santé, priorité n°1, le droit à la santé, l’exigence de bien-être Le pouvoir nouveau conféré par Internet La judiciarisation de la médecine et de la société Des défis démographiques majeurs dans les pays développés Les pandémies des pays en développement Scientifique Géographique de Société

Un atout majeur pour la Santé publique et la population …et le développement d’une Industrie du médicament forte et innovante en France est Un atout majeur pour la Santé publique et la population Interdépendance recherche / développement clinique / production / accès aux soins Émergence de centres d’excellence (Canceropôles…) Un atout pour la croissance économique et pour l’emploi Création d’un solde net de 30 à 50 000 emplois nouveaux à 10 ans Effet « d’agglomération » des pôles technologiques et développement de l’économie de la connaissance et de l’intelligence

La France jusqu’à présent n’a pas démérité… Une expertise scientifique largement reconnue (AFSSAPS, Recherche publique, Université, Hôpital) Une compétitivité en terme d’essais cliniques (Loi Huriet, coûts avantageux, qualité des investigateurs)

… mais se trouve menacée sur le front de l’innovation Des signaux négatifs en matière de compétitivité des études cliniques (vitesse de recrutement des patients…) Le nombre d’essais cliniques conduits sur le territoire national diminue dangereusement au profit des États-Unis et des pays émergents de l’Europe élargie (- 17 % sur 4 ans) L’absence de mise en œuvre d’un plan ambitieux pour la recherche et pour le développement des Biotechnologies 375 entreprises Biotech en Allemagne (13 500 personnes) / 360 au Royaume-Uni (19 000 personnes) versus 260 en France (4 500 personnes) Un risque de délocalisation des centres de recherche et de redistribution des pôles d’innovation Une compétition émergente dans le domaine de la Bio-production

Mise en place d’une nouvelle cartographie européenne des soins Oui, il y aura une Europe de la médecine… mais avec de vraies différences Mise en place d’une nouvelle cartographie européenne des soins Quelques pays acteurs du progrès thérapeutique et offrant un accès à des soins de qualité… …les autres menacés de paupérisation.

Un ensemble de signaux positifs doit être donné pour améliorer l’attractivité en matière d’Innovation Depuis quelques mois, une forte mobilisation en matière de Recherche et Développement En mars 2004 : Le lancement d’un Comité Biotechnologies par les Entreprises du Médicament En mai 2004 : Une initiative publique / privée avec la création du Leem Recherche L’extension de l’accord Leem/CHU à l’ensemble des Centres hospitaliers publics En décembre 2004 : Le premier forum de la Recherche clinique

Le lancement du Comité Biotechnologies du Leem

Le Comité Biotechnologies : les missions Les Entreprises du Médicament créent un comité biotechnologies pour : S’affirmer comme un acteur fédérateur majeur dans le domaine des biotechnologies appliquées au médicament Missions Coordonner et capitaliser l’expertise et la connaissance des Entreprises du Médicament réunies au sein du Leem. Être le lieu d’intégration des dimensions politiques et techniques, accueillir et bénéficier de l’expertise des biotechnologies de santé. Être en charge des actions stratégiques de façon coordonnée avec les autres commissions compétentes. Être garante dans son périmètre et pour les actions qui lui sont confiées, de la mise en œuvre des décisions prises par les instances.

Les objectifs 2004-2005 du Comité Faciliter les échanges entre acteurs et coordonner les opérations, études et formations correspondantes Optimiser les spécificités liées aux activités des biotechnologies appliquées au médicament en France Développer et coordonner les actions nationales et européennes Valoriser dans le paysage français les biotechnologies appliquées au médicament

Le Comité Biotechnologies : organisation Président : Marc de Garidel (Président d’AMGEN) 5 groupes de travail Groupe de travail « Synergies » => Animateur : Manuel GEA (Bio-Modeling Systems) => Objectifs : Définir et implémenter un nouveau mode de relation gagnant-gagnant entre les acteurs des biotechnologies de santé Groupe de travail « Biotechnologies Réglementaire » =>Animateur : Annick SCHWEBIG (Actelion pharmaceuticals) => Objectifs : anticiper les réglementations touchant aux médicaments issus de biotechnologies

Le Comité Biotechnologies : organisation 5 groupes de travail (suite) Groupe de travail « Bio-Production » => Animateur : Annick SCHWEBIG (Actelion pharmaceuticals) => Objectifs : développer en France un environnement favorable à la production de médicaments issus de biotechnologies Groupe de travail « Génération Biotech » => Animateur : Laurent ARTHAUD (Aventis Pharma) => Objectifs : proposer aux Pouvoirs publics des mesures permettant d’améliorer le cadre financier, juridique et réglementaire des sociétés de biotechnologies, en particulier pour les entreprises émergentes Groupe de travail « Communication » => Animateur : Alain CLERGEOT (Chugai Pharma France) => Objectifs : faire mieux connaître les enjeux de biotechnologies de santé pour la France et pour le patient français

La création du Leem Recherche

Le Leem Recherche : une ambition et des missions spécifiques Une réponse collective à l’ambition de promouvoir le progrès thérapeutique en France Son ambition : Encourager et promouvoir le progrès thérapeutique en France en fédérant pour la première fois les différents acteurs de ce progrès Ses missions : Renforcer nos partenariats et prendre des initiatives communes sur les domaines identifiés ensemble Générer des connaissances nouvelles et les partager Faire connaître nos enjeux, progrès et propositions Être un interlocuteur reconnu des Pouvoirs publics

Leem Recherche : objectifs Favoriser la recherche et le progrès thérapeutique en France et en Europe Par des initiatives et des partenariats impliquant les acteurs publics et privés (Entreprises du Médicament, Biotechs, Associations) Par une politique de formation En influençant les autorités publiques et réglementaires Être le conseiller scientifique du Leem

Leem Recherche : Fonctionnement Entreprises du Médicament Leem Acteurs Publics et Privés de la Recherche Leem Recherche CA Com. Ex. Conseil Scientifique Autorités, autres acteurs de Santé Public, Grand Public,…

Le Leem Recherche : organisation Une organisation qui représente les forces vives de la Recherche Biomédicale Un Conseil d’administration bi-partite Collège « Adhérents » pour les Entreprises du Médicament 16 membres, dirigeants d’Entreprises du Médicament, très actives dans le domaine de la Recherche Collège de membres « Experts » pour la recherche publique et les autres acteurs 17 personnalités choisies au titre de leurs compétences dans le domaine de la recherche médicale Collège Leem Soit au total les membres suivants: Aventis, Servier, Pfizer, Serono Genset, Janssen-Cilag, Roche, Sanofi Synthelabo, Novartis, AstraZeneca, Pierre Fabre, Amgen, Aventis Pasteur, GlaxoSmithKline, Ipsen, Bristol Myers Squibb, Schering Plough, Galderma, Fournier, Guerbet CNRS, Inserm, Institut Curie, Institut Pasteur, Institut Gustave Roussy, Génopôle d’Evry, AP-HP et hôpitaux, universités et facultés, Académies de Médecine et de Pharmacie, Cerep, Ministère de la Recherche, Ministère de l’Economie, des Finances et de l’Industrie, AFM Un Comité exécutif en charge du pilotage administratif et financier

Le Leem Recherche : organisation Un Conseil scientifique, instance centrale en charge des orientations scientifiques et conseiller scientifique du Leem Composition : Une présidence Bi-partite : François Hyafil – Patrice Jaillon 11 membres issus de la recherche publique 2 représentants de structures spécialisées en biotechnologies 10 membres des Entreprises du médicament Un véritable panel de toutes les expertises de la Recherche et Développement Fonctionnement : Conseil Scientifique Bureau Groupes de travail ad hoc sur chaque priorité d’actions faisant appel à des expertises externes

Le Leem Recherche : priorités d’action 2004-2005 Les priorités d’action 2004-2005 Économie de la R&D Lancement d’une enquête adhérents Leem sur les investissements R&D Bourses Post-doctorales Leem Recherche Appel à candidatures à partir de fin 2004 dans le domaine des biomarqueurs Recherche cancer Recommandations pour le développement des collaborations INCa / cancéropôles / Entreprises du Médicament « Coaching scientifique » des start-up de biotech avec le Comité Biotech Recherche clinique Formations et colloques sur le développement des biomarqueurs, surrogate endpoints en collaboration avec l’Inserm

Le Leem Recherche : priorités d’action 2004-2005 Les priorités d’action 2004-2005 (suite) Forum valorisateurs publics / industriels Forum sur l’harmonisation et la professionnalisation de la fonction de valorisation de la recherche publique Formations R&D Modules de formation « type » / échanges avec les enseignants… pour faire prendre conscience de la nécessité d’intégrer une approche globale de toutes les disciplines de la R&D

Le Premier Forum de la Recherche clinique

Le Premier Forum de la Recherche Clinique Le constat : le nombre d’essais conduits sur le territoire national diminue dangereusement… D’où…  l’extension de l’accord Leem / CHU à l’ensemble des Centres Hospitaliers publics  la diffusion de brochures grand public sur les essais cliniques dans l’ensemble des CHU  et… le 7 décembre prochain, un Premier Forum de la Recherche Clinique en France Objectifs : Réaliser un état des lieux de l’organisation de la Recherche clinique en France Proposer un recueil de mesures à même de renforcer la situation de la recherche clinique en France et de valoriser son image auprès de la population, patients et participants potentiels à des protocoles de recherche  Publication du « Livre Blanc de la Recherche Clinique » avec communication au Ministère de la Santé et de la Protection sociale ainsi qu’au Ministère de la Recherche

D’ores et déjà et en avant-première, les premiers résultats d’une enquête sur la place de la France dans la Recherche Clinique Internationale

Place de la France dans la Recherche Clinique Internationale Résultats de l'Enquête 2004 Groupe de Travail « Attractivité »  – Dr S.Courcier-Duplantier/ Dr P. Bouhours

Objectif de l'Enquête Performance et Compétitivité internationale de la Recherche Clinique française Identifier la position compétitive de la France au sein de la Recherche Clinique mondiale Déterminer la performance des investigateurs français comparée à celle des investigateurs des autres pays 10 Entreprises du Médicament représentant plus de 36% du marché Français Études internationales (Phase II-III) avec une participation française et initiées entre 2002 et 2003

(USA : 18 %, Europe de l’Est : 14 %, Allemagne : 9%) 134 études de Phase II-III, auxquelles la France a participé, conduites dans 55 pays, impliquant plus de 12 000 centres investigateurs et plus de 86 000 patients France : 8% des patients recrutés dans le monde (USA : 18 %, Europe de l’Est : 14 %, Allemagne : 9%) Europe : 55% de l’ensemble des patients recrutés France : 15% des patients recrutés en Europe (Europe de l’Est : 25%, Allemagne : 16%)

PRINCIPAUX INDICATEURS DE L’ANALYSE QUANTITATIVE

L'étude par Phase et par pays montre une participation de la France plus importante en Phase IIA (16% des patients) comparativement aux phases plus tardives (entre 7 et 9,5%) PATIENTS CENTRES PHASE IIA 16% (326 / 2007) 23% (125 / 546) PHASE IIB 8% (696 / 8537) 11% (193 / 1718) PHASE III 7% (2561 / 38151) 10% (438 / 4352) PHASE IIIB 9,5% (3564 / 37673) 14% (807 / 5815) La France n’est dans aucune phase le premier pays en terme de recrutement Les pays d’Europe de l’Est recrutent toujours un nombre significativement plus élevé de patients sur un nombre bien moins important d’études et de centres

La répartition des aires thérapeutiques semble relativement homogène entre les pays et assez éclatée, à l’exception de la gamme cardio-vasculaire qui représente la première gamme en terme de recrutement

de Développement Clinique Cohérence avec les objectifs de recrutement L’analyse qualitative montre un HANDICAP DE PERCEPTION par les maisons-mères (scores de 0 à 5)* Performance de la Recherche Clinique Attractivité du Coût de Développement Clinique Eur. Est 4,1 Qualité des investigateurs Espagne 3,2 Allemagne 3,2 3,1 3,2 3,3 3,5 3,8 Roy. Uni France Allemagne Etats-Unis Eur. Est 1,7 2,2 2,6 2,9 3,9 États-Unis Roy. Uni Allemagne France Eur. Est Afr. Sud 3,2 Australasie 3,1 Scandinavie 3,1 Canada 3,1 Italie 3,0 États-Unis 2,9 France 2,8 Vitesse de recrutement Cohérence avec les objectifs de recrutement Roy. Uni 2,8 * : moyenne des différents scores obtenus par le pays pour chacun des critères considérés Eur. Est 4,4 Eur. Est 4,1 États-Unis 3,3 Allemagne 3,6 Roy. Uni 3,2 États-Unis 3,3 Allemagne 3,2 France 2,7 France 2,6 Roy. Uni 2,6 * Scores de 0 à 5 : du moins bon au meilleur

Cet handicap de perception épargne la qualité de la médecine française et de ses autorités de Santé (scores de 0 à 5)* * Scores de 0 à 5 : du moins bon au meilleur

La simplicité des procédures administratives place la France au 1er rang, ce qui compense l’organisation de la recherche clinique

L’enquête 2004 confirme les grandes tendances observées en 2002 Place de la France dans la Recherche clinique européenne : 15% des patients recrutés en Europe (16% pour l’Allemagne et 25% pour l’Europe de l’Est) Positionnement correct sur certains critères quantitatifs (nombre de patients) avec un handicap de perception majeur sur certains critères qualitatifs (performance de la recherche clinique) Bon positionnement par la simplicité des procédures administratives et par la qualité de l’environnement médical et réglementaire.

L’enquête 2004 apporte un éclairage complémentaire sur la place de la France au sein de la Recherche Clinique internationale Un meilleur recrutement pour les phases de développement précoces (études IIA : 16%) Une performance moyenne dans les domaines cardio-vasculaires et en cancérologie Un bon positionnement dans le domaine de l’anti- infectieux (incluant la virologie) et du système nerveux central

Pour renforcer l’attractivité de la Recherche Clinique française, cette enquête nous conduit à : Développer les indicateurs, notamment qualitatifs, et les études comparatives entre les pays (Allemagne, Angleterre…), Conserver nos avantages compétitifs (phases précoces, domaines thérapeutiques d’excellence, qualité médicale), Renforcer, face à l’application de la directive dans tous les pays européens, la simplicité des autorisations administratives, Rattraper notre retard en performance (nombre de patients par étude, vitesse de recrutement), notamment par rapport aux pays de la nouvelle Europe, Concilier le décalage entre réalité et perception

“Groupe de Haut niveau pour les Industries de Santé” L’ensemble des initiatives du Leem va nous permettre d’être force de propositions au sein du nouveau “Groupe de haut niveau pour les industries de santé” Création le 28 septembre 2004 d’un Comité bipartite État / Industrie pharmaceutique : “Groupe de Haut niveau pour les Industries de Santé” 3 sujets prioritaires : Régulation du secteur Prix et volumes, médicaments génériques, bon usage du médicament, performance et délais des administrations… Fiscalité Recherche, Innovation et formation Recherche clinique, biotechnologies, pôles de compétitivité…

L’ensemble des initiatives du Leem va nous permettre d’être force de propositions au sein du nouveau “Groupe de haut niveau pour les industries de santé” Parmi les propositions du Leem sur le thème “Recherche, Innovation et Formation” : Développer en priorité la Pharmacologie et la Recherche clinique Créer une Fondation médicale de Recherche et Développement clinique permettant à la France d’être compétitive pour la nouvelle génération d’essais de recherche clinique à forte valeur ajoutée