Perceived challenges and attitudes to regimen and product selection from Italian haemophilia treaters: the 2013 AICE survey. Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e AICE SURVEY

Méthodes Contexte Malgré de nombreuses avancées dans le traitement de l’hémophilie durant les 20 dernières années, certains aspects restent débattus. Notamment les critères de choix entre les dérivés plasmatiques ou les produits recombinant en fonction des caractéristiques patients, ou encore les stratégies chez les patients avec inhibiteurs. Objectif Connaître les opinions des médecins prenant en charge les hémophiles sur les aspects controversés de la prise en charge de la maladie Type de l’étude Enquête de pratique à partir d’un questionnaire de 19 questions adressé aux médecins des 52 CTH italiens entre février et mai AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135

Résultats Intitulé des 4 premières questions Quel type de FVIII/FIX concentrés considérez-vous comme le produit de choix dans les situations suivantes : 1. chez les patient non exposés (PUPs) 2. chez les patients préalablement traités ( PTPs) >150 JCPA, HCV- 3. chez les patients préalablement traités ( PTPs) HCV+ HIV- 4. chez les patients préalablement traités ( PTPs) HCV+ HIV+ Quarante responsables de CTH ont répondu aux questionnaires (76,9%). La répartition en fonction du type d’hémophilie dans ces CTH est de : - 85,5% d’hémophiles sévères (n=2176/2544) - 85% (n=1871/2187) pour l’HA - et 85,4% (305/357) pour l’HB 2013 AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135

Pour les PUPs, les produits recombinant sont la référence (95%). Pour les PTPs infectés, le choix est plus équilibré entre produits plasmatiques et produits recombinant. Le critère de sécurité virale est prioritaire, avant le risque d’immunogénicité (80% vs 17,5%) Distribution des réponses aux 4 premières questions 2013 AICE SURVEY Résultats Q1-Q4 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135

Distribution des réponses aux questions 5 à AICE SURVEY Résultats Q5-Q19 Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135

Distribution des réponses aux questions 8 à AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 Résultats Q5-Q19

Distribution des réponses aux questions 11 à AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 Résultats Q5-Q19

Distribution des réponses aux questions 14 à AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 Résultats Q5-Q19

Distribution des réponses aux questions 17 à AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 Résultats Q5-Q19

Le changement de produit n’est pas considéré comme une situation à risque. Le démarrage d’une ITI est majoritairement effectué avec un titre < 10 UB (87,7%) et une dose intermédiaire (100 UI/k/jg) ou haute (200 U/kg/j), initialement avec le même produit. En cas d’échec, un produit plasmatique est préféré (100%). La prophylaxie primaire est faite dans 57,5% des cas. Une prophylaxie secondaire chez l’adulte en cas de profil hémorragique sévère est proposée par 89,2% des médecins. La prophylaxie secondaire par agents by passant est largement prescrite malgré son coût. Questions 5 à AICE SURVEY Résultats Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135 Résultats Q5-Q19

Première enquête de pratique représentative des prises en charge dans les CTH en Italie. Dans le contexte de crise économique, les produits plasmatiques étant moins chers en Italie, les autorités cherchent à augmenter leur utilisation alors que l’utilisation des recombinants est majoritaire. Les FAH ne correspondent qu’à 1,5% du coût total des produits pharmaceutiques, la rareté de la maladie pouvant expliquer en partie cela. Le choix des médecins peut s’expliquer par le risque théorique de transmission de virus thermo résistants non enveloppés (parvovirus B19 et 4) et d’émergence d’un variant Creutzfeld-Jakob, par l’absence de différence de risque d’inhibiteurs entre les produits tel que publié dans la littérature, et par les recommandations italiennes. La prise en charge des inhibiteurs est très influencée par le coût, que ce soit sur l’âge et sur les doses. Discussion 2013 AICE SURVEY Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135

Il s’agit de la première enquête de pratique du traitement des patients hémophiles en Italie. Ce travail décrit et souligne les principaux points de la prise en charge de ces patients, en lien avec les contraintes économiques actuelles AICE SURVEY Conclusion Franchini M et al Haemophilia 2014 ; 20 ; e128-e135