World Health Organization 19 May 2018 Utilisation de preuves scientifiques dans le processus de prise de décision pour la Liste Modèle OMS Séminaire sur les Politiques Pharmaceutiques, GVA, WHO HQ – 13 June 2017 Nicola Magrini Secretariat, Comité d'Experts sur la Sélection et l'Usage des Médicaments Essentiels Département Médicaments Essentiels et Produits de Santé

Médicaments essentiels World Health Organization Médicaments essentiels 19 May 2018 Principe directeur: Un nombre limité de médicaments essentiels sélectionnés avec attention améliore les soins de santé, facilite la gestion des médicaments et diminue les coûts Définition: Les médicaments essentiels sont ceux qui satisfont les besoins de santé de la population. Sélection: Ils sont sélectionnés en tenant compte des priorités en santé publique et sur la base des preuves scientifiques actualisées de leur efficacité, de leur innocuité et de leurs rapports comparés coût-efficacité.

Médicaments essentiels En 1977, l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) a publié la première liste modèle de Médicaments Essentiels (Liste de Médicaments Essentiels, LME). Cela a introduit l'idée que certains médicaments sont plus important que d'autres. Beaucoup plus tard, la 1ère LME est considérée comme ‘une révolution en santé publique’. ‘t Hoen EFM., et al A quiet revolution in global public health: The World Health Organization’s Prequalification of Medicines Programme Journal of Public Health Policy, 2014

LME1977: adoption précoce fondée sur des preuves Médicaments importants : antibiotiques maladies négligées douleur santé mentale maladies chroniques cancer Clair et concis Promouvoir l'adoption des meilleurs résultats de la recherche sur les médicaments dans les soins de santé et les politiques nationales Pas de médicaments pour: perte de mémoire et démence hépatoprotecteurs immunostimulants ostéoporose médicaments pour conditions douteuses (disease mongering) Aucun médicament listé n’a été retiré ensuite pour cause de risques inattendus (ex. inhibiteurs de la cox-2)

Les critères de la LME (EB 109/8, 2001) le fardeau de la maladie ainsi que la pertinence / les besoins en Santé publique Données solides et adéquates sur l’efficacité (sur la pertinence des résultats), la sécurité et la comparaison coût-efficacité “Le coût absolu du traitement ne constituera pas une raison pour exclure un médicament de la Liste modèle qui répond autrement aux critères sélectionnés” “Le coût abordable est passé d'une condition préalable à une conséquence de la sélection” (Hogerzeil, BMJ, 2004) Gestion des conflits d’intérêts la part de l’OMS 2008 nouveau manuel de lignes directices de l’OMS (GRADE) Autres considérations: statuts réglementaires (hors AMM), disponibilités, lignes directices

Lancet editorial October 24, 2015

Margaret Chan, WHO Director General WHO EML Press release, 8 May 2015 When new effective medicines emerge to safely treat serious and widespread diseases, it is vital to ensure that everyone who needs them can obtain them. Placing them on the WHO Essential Medicines List is a first step in that direction. Lorsque de nouveaux médicaments efficaces apparaissent pour traiter en toute sécurité des maladies graves et très répandues, il est essentiel de veiller à ce que tous ceux qui ont besoin de ces médicaments puissent les obtenir. Les placer sur la liste des médicaments essentiels de l'OMS est un premier pas dans cette direction. Margaret Chan, WHO Director General WHO EML Press release, 8 May 2015

LME 2017: contexte général Mises à jour importantes VIH: dolutégravir et PreP VHC: sofosbuvir + velp TB: délamanid paed, clofaz Cancer: oral (dasat/Nilot) Santé de la reproduction AB En attente / rejets: Diabète: analogues de l’insuline et médicaments de seconde intention CV: polypill et autres combinaisons Gabapentine Groupes de travail LME (2017-2018): AB: manuel, dosages&durées, implémentation nationale Cancer: rapport bénéfices / risques Accès (à temps) à tous les résultats cliniques

Mise à jour 2017 de la LME et utilisation de preuves 6 juin 2017 http://www.who.int/medicines/publications/essentialmedicines/en/

LME 2017

LME 2017

Médicaments ajoutés en 2017 = 30 Italique: com Artésunate + pyronaridine EFV400 + 3TC + TDF Nilotinib Atazanavir + ritonavir Erythropoïétines Oxazolindinones Aztréonam Fentanyl Pipéracilline + tazobactam Budésonide + formotérol Fosfomycine (IV) Polymyxines Céphalosporines – 4ème génération INH + B6 + CTX Raltégravir Céphalosporines – 5ème génération Itraconazole Sofosbuvir + velpatasvir Daptomycine Lamotrigine Tigécycline Dasatinib Losartan Ulipristal DHA + PQP Méropénem Voriconazole Dolutégravir Natamycine Acide zolédronique

Demandes non recommandées en 2017 = 20 COBI + ELV + FTC + TAF Gatifloxacine Polypill Bévacizumab (del) Acide hypochloreux RUTF Elbasvir + grazoprévir Analogues de l’insuline Ténofovir alafénamide (TAF) FTC + RLP + TAF Lisinopril + HCTZ Tramadol FTC + TAF Misoprostol (del) Trastuzumab emtansine Enzalutamide NSCLC (TKIs, crizotinib) T2D médicaments de 2ème intention Gabapentine Oséltamivir (del)

Médicaments anticancéreux Décisions notables: Oséltamivir Suppression non recommandée Seul médicaments inclus sur LME(c) pour des patients dans un état critique atteints de grippe et dans un contexte de préparation aux pandémies De nouvelles preuves ont réduit l’ampleur estimée préalablement Passé à la Liste COMPLEMENTAIRE avec une indication plus restreinte Revue de cette suppression de nouveau en 2019 Gabapentine NON recommandée dans les douleurs neuropathiques Incertitude au sujet des estimations d'efficacité déclarées liée aux biais de publication et de déclaration des résultats dans les preuves disponibles Médicaments anticancéreux Dasatinib & nilotinib pour CML, et l’acide zolédronique ajouté dans les métastases osseuses D’autres demandes non recommandées pour le moment dans l’attente de l’établissement d’un groupe de travail sur les médicaments anticancéreux Groupe de travail pour coordoner l’évaluation complète des médicaments anticancéreux pour inclusion dans la LME, pour déterminer les seuils appropriés pour des bénéfices cliniques pertinents, etc.

Le chapitre OMS LME AB 2017: importance de l’implémentation au niveau des pays AB pour 21 syndromes: recommandations et catégorisation Les 5 maladies pédiatriques: Septicémie (nouveau-nés), pneumonie communautaire, diarrhées sévères / sanglantes, choléra, malnutrition sévère Lignes directrices OMS pour les IST: syphilis, gonohorrée, chlamydia 3 catégories Public awareness campaigns

OMS LME AB: A-WA-RE la procédure les implications (douces): AB changement de statut Le potentiel: buts communs (OneHealth) la partie difficile (long terme): implémentation

Mise à jour de la LME 2017: un repositionnement L'importance du bénéfice clinique est le principal moteur dans le processus de prise de décision pour l'inclusion dans la LME Engager des discussions (à différents niveaux et avec toutes les différentes parties prenantes) sur les seuils de bénéfice clinique et de coût/efficacité pour rendre les médicaments essentiels disponibles et abordables largement Trouver de nouveaux moyens et de nouvelles approches pour améliorer l'accès

LME 2017 et rôle des pays Les pays doivent maintenant examiner si ils incluent les nouveaux médicaments (coûteux) dans leur liste nationale ou les système de remboursement nationaux La sélection dans un pays demeure une responsabilité nationale La sélection et le remboursement devraient être fondés sur les priorités et les possibilités du système national de santé, y compris les capacités de diagnostique et de traitement.