LYMPHORAC « Reste à Charge des patients atteints de lymphœdème : mesure des inégalités financières d’accès aux soins. »  Etude Nationale prospective Isabelle Quéré au nom de PFL/ILF, AVML, Drs Grégoire Mercier et Jénica Z. Pastor Cellule médico-économique DIM, CHU Montpellier Valérie Clément, LAMETA, CEPEL, UMR CNRS Université de Montpellier Pr Isabelle Quéré, Présidente du Partenariat Français du Lymphoedème Christine Moffatt, Présidente de l’International Lymphoedema Framework It’s my pleasure to present the results of the first prospective & nation-wide study aimed to assess out-of-pocket payments of lymphoedema patients in France ClinicalTrials.gov ID: NCT02988479

Contexte : lymphoedème Lymphœdème : pathologie chronique, traitement à vie, associée au handicap et impactant la qualité de vie Objectifs du traitement : contrôler l’œdème et le volume de la jambe, prévenir les complications infectieuses et le handicap moteur. Réputation séquelle ou d’incurabilité. Pas d’évaluation. Place importante des dispositifs médicaux dans PEC (HAS 2010) Reste à charge élevé pour les patients ? Selon la couverture maladie du patient ou selon le traitement et la prise en charge Conséquences du reste à charge La création de l’ILF et du PFL avec la SFMV et le PFL Renoncement aux soins Inéquités financières Lymphoedema The current clinical guidelines recommend compression therapy as part of lymphoedema management. Compression therapy is based on prescription devices that have a free price and are diversely reimbursed. Hence we hypothesize high out-of—pocket payments Out-of-pocket payments (OOPP) are defined as the share of healthcare expenses that the patient must pay without being reimbursed by an insurance (public and private). OOPP are a threat to the financial equity of the system and might force patients to forgo medical care.

Le cadre financier de l’accès aux soins Assurance Maladie : assurance de financement publique, obligatoire et universelle qui couvre aujourd’hui OECD 2015 : 79% des dépenses de santé : 91% des soins hospitaliers et 63% des soins ambulatoires Reste à charge : frais de santé à la charge du patient après prise en charge du coût par l’assurance maladie et l’assurance privée (mutuelle) OCDE 2015 : Régulateur financier : “coût partagé” avec les patients, dépassement honoraire 8% en France: 13,3% soins ambulatoires vs 2,3% soins hospitaliers En 2005 : RAC annuel moyen est de 200 € (DS = 1174€) (Franc and Pierre 2016)

Objectif Objectifs secondaires Estimer le montant du reste à charge chez les patients souffrant de lymphœdème primaire ou secondaire Objectifs secondaires Décrire le reste à charge par type de dépenses Analyser la distribution du reste à charge par sous groupes (type, revenu). Décrire l’impact du lymphœdème dans la vie sociale et professionnelle des patients. Identifier les facteurs déterminant l’importance du reste à charge. Comparer différentes échelles de coût-utilité (EQ5D, ICECAP, renoncement subjectif)

Méthode 1 ClinicalTrials.gov ID: NCT02988479 Plan expérimental: Etude observationnelle multicentrique nationale Inclusions, entre 2014 et 2015; six mois de suivi Très forte implication des associations de patients et PFL Critères d’inclusion: 6 ans ou plus Lymphœdème primaire et secondaire Recrutement en hôpital et en ville. Recueil de données : Données de vie réelle (démographique, clinique, socio-économique, soins du lymphœdème, dépenses et remboursements) Données prospectives, auto-questionnaires (e-CRF) LymphoRAC is an observational prospective multicentric national study Financed by the PFL and the Rare Diseases Foundation (Fondation Maladies Rares) Patients were enrolled in 2014 and 2015, in hospitals and ambulatory care clinics and followed-up during 6 months The principal strength of this project is the real-life and prospective data collection using an electronic CRF ClinicalTrials.gov ID: NCT02988479

Méthodes 2 Démographiques et cliniques [LYMPRINT] . Types de données et fréquence de recueil : Démographiques et cliniques [LYMPRINT] . Socio-économiques [LYMPRINT] Section Initiale Unique, CRF Dépenses dues aux soins du lymphœdème : Cs. médicales, pharmacie, DM, transports, soins paramédicaux, cures & autres dépenses  Total dépenses + SECU (AMU) & MUTU (AMC) Section RAC Data were collected using 2 tools: - a paper CRF for demographic, clinical and socio-economic data, filled out at inclusion by the investigator (LIMPRINT model) - an electronic CRF (or website) filled out by the patient: - Weekly for economic data (costs and reimbursement of lymphoedema specific care) - Quarterly for QoL Lymphedema care was limited to ambulatory care since very few patients experienced a hospital admission during the follow-up Other expenditure are: clothes, physical activity, cosmetic care, child and house care. hebdomadaire, e-CRF Section Qualité de Vie LYMQOL, EQ5D Trimestrielle, e-CRF

Research Centers in France Teams: ○ Physicians  Physicians and patients association /healthcare professional 17 LymphoRAc research centers were created around France in 2014. At least one voluntary doctor per research center was engaged to enroll the patients. And for these centers in red colour in addition to the doctor the team was composed by patients association and/or a healthcare professional in lymphoedema.

Résultats

Flowchart Analyse (n=203) Dossiers reçus (n=305) Données initiales manquantes (n=2) Inclus (n=303) Inclus en autre étude (n=2) Sortie demandés (n=48) suivi < 1 mois (n=22) Données RAC manquantes (n=28) 305 patients were screened by investigators 2 of them were not included due to missing initial data (e.g. personal data or essential clinical data) 303 patients were included. Out of them: - 48 declined to participate in the prospective follow-up or did not want to input data into the e-CRF - 22 were follow-up less than 1 month and were excluded since their data was considered not representative enough - 28 were excluded for missing OOPP data (e.g. cost and/or reimbursement) Eventually, 203 patients were analyzed. Analyse (n=203) Données RAC

Departments de domicile des patients N=203 Seine Maritime 76 69 Rhône Haut Rhin 68 Atlantique 44 Puy de Dôme 63 Hautes Pyrénées 65 Herault 34 PO 66 Nice 06 Loiret 45 Maine et Loire 49 Gironde 33 Haute Garonne 31 Gard 30 Allier 03 Saone et Loire 71 Ain 01 Centres d’investigation

Cliniques (N=203) Primaire n=69 Secondaire n=134 Femme 50 (73%) p-value n% / Moyenne ±SD n% / Moyenne ±SD Femme 50 (73%) 124 (93%) * Age (années) 50(±17,9) 58 (±11,1) IMC 26 (±6,6) 28 (±6,5) Localisation : M. Supérieur M. Inferieur Autres 4 (6%) 62 (90%) 3 (4%) 82 (61%) 42 (31%) 10 (8%) Sévérité : Stade 1 Stade 2 Stade 3 53 (77%) 13 (19%) 18 (13%) 110 (82%) 6 (5%) Ancienneté: de 6 mois à 5ans de 5 à 10 ans > 10 ans 17 (25%) 8 (11%) 44 (64%) 88 (66%) (15%) 26 (19%) Co-morbiditiés : Cancer Aucune 1 (1%) 19 (28%) 49 (71%) 43 (32%) 27 (20%) 64 (48%) Dermohypodermites 35 (51%) 40 (30%) This table shows the clinical status of patients. There are expected and significant differences between primary (n=69) and secondary (n= 134) lymphoedema: - Primary lymphoedema patients are less often women, are younger and have less co-morbidities. Their lymphoedema are more often located on the lower limb, are more severe and older. IMC= Indice de Mase Corporelle

Données socio-économiques (N=203) Primaire n = 69 Secondaire n = 134 p- value n % / Moyenne ±ET n % / Moyenne ± ET Taille du foyer (UC) 1,8 (±0,70) 1,7 (±0,64) Revenu Foyer, moyenne mensuelle (ET)(€) 3288 (±1709) 3354 (±1929) Revenu moyen mois /UC (€) 1879 (±956) 2080 (±1294) CSP: Active n,(%) Inactive Retraité 42 (61) 12 (17) 15 (22) 81 (60) 6 (5) 47 (35) * Mutuelle ou AMC, n,(%) 67 (97) 131 (98) Changement AMC, contrat plus cher n,(%) 19 (27) 28 (21) Montant contrat AMC/année (€) 1263 (±771) 1309 (±799) ALD, n,(%) 33 (49) 111 (83) CU = consumtion unit (unité de mesure de la taille des foyers) SPC = socio-professional category VHI = voluntary health insurance As regards socio-economic data, the family size and income by consumption unit are comparable to the ones of the general population. Almost all patients have a private voluntary insurance. Patients with a primary lymphoedema are more often inactive and are less covered by the ALD. ALD is a French insurance scheme dedicated to patients with a chronic and severe disease. It is an exemption scheme aimed to improve the reimbursement by the public insurance.

Détail des dépenses et du RAC/ mois Table 3: Lymphedema-related outpatient healthcare expenditures and OOPP per month. Data presented are mean (standard deviation). MHI: mandatory health insurance; VHI: voluntary health insurance. Détail des dépenses et du RAC/ mois Recours soins Dépenses (€) Moyenne (ET) Reste à charge (€) Après AMU Après AMC Consultations Médicales 9.9 (19.9) 1.8 (7.1) 1.1 (5.1) Actes des soignants 75.6 (77.6) 9.2 (22.9) 4.2 (18.4) Examens de laboratoire et imagerie 5.7 (22.3) 0.8 (5.3) 0.1 (0.6) Médicaments 5.5 (25.4) 1.1 (4.1) 0.9 (3.7) Dispositifs Médicaux 48.8 (49.7) 36.2 (41.6) 26.2 (35.9) Transports 57.6 (112.8) 33.1 (69.1) 32.9 (68.7) Cures thermale 22.7 (67.7) 11.1 (36.6) 8.6 (29.7) Autres 27.5 (81.4) 27.3 (81.5) TOTAL 253.1 (243.1) 120.5 (132.1) 101.4 (123.1)

RAC moyen sur 6 mois (N=203) Moyenne ±ET Range Total dépenses (€) 1391 ±1124 0 – 13258 Total RAC (€) 546 ±333 0 - 4114 On average, the total expenditure for lymphoedema specific care amounted to 1 391 Euros over 6 months. After reimbursement (by public + private insurance), 546 Euros were paid by the patients themselves. 32% of OOPP were due to transport (190 Euros on average); 26% were due to medical devices (133 Euros on average). Other expenditure are: clothes, physical activity, cosmetic care, child and house care.

Ratio RAC/revenu mois, par Quintiles (Q) Figure 2: Concentration curve for total out-of-pocket payments. Ratio RAC/revenu mois, par Quintiles (Q) N=203 24,63% des patients ont renoncé, au moins une fois, à des soins spécifiques du lymphœdème pour des raisons financières. This figure is aimed to analyze OOPP in terms of financial equity. On the x-axis, patients are ranked by income: Q1 is the 20% poorest group while Q5 is the 20% richest group. On the y-axis, the OOPP/income ratio is shown, after public insurance reimbursement (bleu bars) and after public + private insurance reimbursement (rouge bars) OOPP would be neutral in terms of equity if all patients dedicated the same share of their income to OOPP. Here, obviously, the poorest patients (Q1) must dedicate a higher proportion of their income to OOPP, as compared to the rishest ones (Q5). The interpretation is that OOPP for lymphoedema care create significant inequities. A direct consequence of high OOPP is that almost 25% of patients (mostly in the poorest groups) declare having forgone lymphedema care for economic reasons. Generally speaking, economists consider that 1% of the total income dedicated to OOPP is a very high proportion. RAC = Reste A Charge.

Renoncement aux soins N=203 Type de renoncement N (%) Tous Renoncements 63 (31) Renoncement km (distance) 26 (12,8) Renoncement € (financière) 50 (24,6) Distribution de nombre de renoncements par quintile Renoncement Km (n) 8 5 1 4 Renoncement € (n) 20 9 13 3

Ratio RAC /Revenu UC de transports Ratio Transport après SECU (AMO/U) Ratio Transport après MUTU (AMC) This is the same figure focusing on transports separately for primary and secondary lymphoedema. The figure shows that inequities are stronger for primary lymphoedema than for secondary ones (i.e. the differences between income quintiles are larger). Lymphœdème Primaire Lymphoedeme Secondaire

Ratio RAC/Revenu UC des DM Ratio DM après SECU (AMO) Ratio DM après MUTU (AMC) Regarding medical devices, again, the inequities tend to be stronger for primary lymphoedema patients. Lymphœdème Primaire Lymphœdème Secondaire

Revenu par unité de consommation (€) 817.5 (243.3) 1,354.6 (170.3) Table 4: Distributional analysis of health status, expenditures, OOPP and unmet medical needs by income quintiles. Data shown are mean and standard deviation. Q1: first income quintile (20% poorest patients). CU: consumption unit; OOPP: out-of-pocket payment; VHI: voluntary health insurance; *: p-value < 0.05.   Q1 Q2 Q3 Q4 Q5 P <0.05 Revenu par unité de consommation (€) 817.5 (243.3) 1,354.6 (170.3) 1,800.2 (149.1) 2,480.5 (70.2) 3,601.5 (1,516.3) * Dépenses de santé ambulatoires (€) 225.3 (168.1) 240.9 (198.1) 242.9 (217.4) 306.2 (384.9) 251.4 (190.6) Reste à charge final (€) 82.4 (76.6) 85.3 (95.7) 108.3 (154.4) 103.9 (149.3) 126.7 (121.8) Reste à charge lié au transport (€) 29.6 (47.3) 28.9 (52.6) 53.3 (121.6) 23.3 (39.4) (45.4) Reste à charge lié aux dispositifs médicaux (€) 25.5 (27.5) 21.8 (28.0) 16.8 (16.9) 27.9 (30.9) 39.1 (58.9) Proportion de Reste à charge / Revenu (%) 10.1 6.3 6.0 4.2 3.5 Proportion de RAC transport / revenu (%) 3.6 2.1 3.0 0.9 0.8 Proportion RAC dispositif médical / Revenu (%) 3.1 1.6 1.1  * Renoncement aux soins, déclarative (subjective) (n, %) 22 (54%) 13 (33%) 15 (37%) 6 (15%) 7 (17%) EQ5D 0.6 (0.2) 0.7 (0.3) ICECAP (0.1)

Qualité de Vie (n=198) Primaire n = 67 Secondaire n = 131 EQ5D score p-value Moyenne ±SD EQ5D score 0,75 ±0,22 0,70 ±0,23 LYMQOL Bras scores: Fonction Apparence Symptômes Humeur (n=6) 1,52 ±0,47 2,1 ±0,86 1,56 ±0,51 1,44 ±0,50 (n=90) 1,73 ±0,72 2,54 ±0,86 2,23 ±0,85 1,91 ±0,86 * LYMQOL Jambe scores: Fonction Apparence Symptômes Humeur (n=63) 1,99 ±0,77 2,65 ±0,94 2,01 ±0,80 1,65 ±0,82 (n=43) 2,12 ±0,75 2,52 ±0,95 2,21 ±0,82 1,88 ±0,75 Quality of life data were available for 198 patients. The EQ-5D is a generic QoL score widely used in economic evaluations. Generally speaking, primary lympheodema patients tend to have a lower quality of life.

Discussion et enseignements Les soins du lymphœdème génèrent un RAC significatif en France Modifiables : transport et l’utilisation de dispositifs médicaux Ce RAC est inéquitablement réparti selon le revenu. Biais : 30% perte patients, outils informatique, preférence Forces : nationale, centres hospitaliers et ambulatoires, revenus L’AMC ne semble pas modifier significativement les grandes lignes 31 % renoncement à des soins pour des raisons financières et/ou d’accès géographique Challenges: Améliorer les politiques de santé par rapport au prix dans de DM dans le marché et leur remboursements. Améliorer l’accès géographique aux centres de soins

Parties prenantes Initiative : Partenariat Français du Lymphœdème (Pr. Quéré) Promotion : CHU de Montpellier Financement : PFL/CHU de Mtp/Fondation Maladies Rares Coordination : CHU de Mtp (Pr. Quéré + DIM) Expertise académique : Valérie Clément, LAMETA Conflits d’intérêts IQ : soins de patients, CHU Montpellier, G. Mercier, investigateur pour deux industriels compression (remboursement)