des Médicaments Essentiels Séminaire sur les Politiques Pharmaceutiques Nationales. Genève 11 – 15 juin 2011 Liste Modèle de l’O.M.S des Médicaments Essentiels et des Médicaments Pédiatriques A. HELALI 1

La sélection des médicaments essentiels est Pourquoi la sélection de médicaments essentiels est un élément de la politique pharmaceutique nationale ? La sélection des médicaments essentiels est un élément de la politique pharmaceutique nationale parce que elle vise à améliorer l’accès aux médicaments essentiels par une meilleure disponibilité de médicaments efficaces tout en assurant leur innocuité, leur qualité et en encourageant leur usage rationnel. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 2

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Que faut-il faire alors pour améliorer l’accès aux médicaments essentiels et donc favoriser une équité dans les soins ? Il faut sélectionner un nombre limité de médicaments essentiels qui assurent une bonne qualité de la prise en charge des malades, tout en assurant une disponibilité à des coûts qui sont en adéquation avec les revenus des malades. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 3

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Amélioration de la disponibilité des médicaments génériques lorsque une liste existe ( Etude de Delhi, Inde, 1995-2000) 100 LME Disponibilité Générique 80 60 40 Pourcentage 20 1995 1997 1999 2000 Année d’études Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Le paradigme des médicaments essentiels Définition : Les médicaments essentiels sont ceux qui satisfont les besoins de santé de la population. Sélection : Ils sont sélectionnés en tenant compte des priorités en santé publique et sur la base des preuves scientifiques actualisées de leur efficacité, de leur innocuité et de leurs rapports comparés coût-efficacité. Mise en œuvre : Le concept de médicament essentiel est flexible, adaptable à différentes situations, le choix des médicaments essentiels est une responsabilité nationale. Finalité : Les médicaments essentiels devraient être disponibles à tout moment dans un système de santé, en quantité suffisante, de bonne qualité, sous des formes pharmaceutiques et des dosages appropriés, à des prix abordables par l’individu et sa communauté en général. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 La sélection des médicaments essentiels doit reposer sur des preuves actualisées (DAS de la médecine factuelle) Preuve: Rendre manifeste (Larousse), porter témoignage de quelque chose (à tord ou à raison d’après J.P Boissel in L’information thérapeutique, Masson, Paris 2000,475 pages). Evidence en anglais: « able to be seen and noticied » (Longman) = Apport d’un témoignage par une personne ayant autorité pour son établissement (c’est dans ce sens dans ce cas). Preuve: Ce qui démontre et établit une vérité (Larousse) dans notre cas (DAS), c’est à dire l’acquisition d’un savoir scientifique vérifié par une autorité qui peut justifier à tout instant, son choix d’un médicament par rapport à un autre dans un même objectif thérapeutique. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 La preuve en santé c’est quoi au juste ? La preuve permet de faire un choix (parmi plusieurs options) à partir d’informations se trouvant dans un contexte propre qui est tout à la fois scientifique, médical, social, économique et politique, à un moment donné. Elle est donc, fortement entachées des courants de pensées prédominants à l’époque de son établissement. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 De quelles preuves disposons-nous à l’heure actuelle? La preuve issue du résultat d’une approche empirique privilégiant l’observation, l’expérience et la déduction; La preuve issue du résultat d’un raisonnement et d’une logique formelle procédant de manière systématique, selon une méthode acceptée au moment de son établissement. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Sur quoi repose la preuve en thérapeutique? La preuve en matière d’efficacité thérapeutique d’un médicament ou d’une conduite thérapeutique ne peut reposer que sur une approche acceptant l’essai clinique contrôlé (comparatif), randomisé en double insu comme étalon or. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les pratiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Pour la preuve, quel « étalon or » doit-on retenir ?  Méthodologie : Mise en place d’un plan d’intervention (un modèle qui permettra d’asseoir un jugement en vue d’une prise de décision médicale) et qui minimisera par conséquent les biais, grâce au choix de critères rigoureux capables de nous faire atteindre l’objectif visé (résolution d’une priorité en santé publique grâce à l’appréciation objective de l’efficacité, de l’innocuité du médicament, tout en facilitant son accessibilité, sa disponibilité au meilleur coût) ; Clinique : Repose sur la nature de l’hypothèse à vérifier et plus exactement sur le bénéfice clinique tiré par le malade qui reçoit le médicament (ou la thérapeutique) testé(e) ; Qualité : Choix rigoureux des critères (critères cliniques objectifs qui sont tangibles pour mesurer l’amélioration de l’état du malade), en double insu. Séminaire sur les pratiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Processus de sélection des médicaments essentiels Demande de médicament Revue par le secrétariat (expertise interne), publication dans le web Revue et expertise externe et commentaires Commentaires du département de l’OMS Commentaires du public Revue par le comité d’experts + recommandations 11

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Présentation de la liste modèle des médicaments essentiels Les médicaments essentiels sont inscrits en dénomination commune internationale sans aucune référence au nom de marque ou à celui du fabricant du médicament ; La liste principale ou centrale (= le noyau dur) est faite de médicaments nécessaires dans les activités de soins de santé, comprenant les médicaments les plus efficaces, avec une bonne innocuité et un bon rapport coût efficacité pour répondre de façon pertinente aux priorités en santé publique. La liste complémentaire est faite de médicaments nécessaires dans les activités de soins de santé, comprenant les médicaments les plus efficaces, avec une bonne innocuité et un bon rapport coût efficacité, mais qui ne sont pas forcément abordables financièrement, ou pour lesquels des compétences spécialisées ou des services particuliers sont nécessaires. Le symbole (□) annonce un médicament représentatif d’une classe thérapeutique et dont les propriétés pharmacologiques sont généralement connues dans son indication principale. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Historique des médicaments essentiels 1977 : Première liste contenant 200 substances actives ; La liste est revue tous les 2 ans par un Comité d’Experts ; 2002, une nouvelle procédure de sélection est approuvée par le D.G de l’OMS ; 2007, 15e Liste Modèle des Médicaments Essentiels, 340 substances actives et 1ere liste pédiatrique (voir 16e liste modèle des médicaments essentiels et la 1ere de pédiatrie). 2009, 16e Liste Modèle des Médicaments essentiels….. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Médicaments essentiels pédiatriques Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 14

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Médicaments essentiels pédiatriques Source: Meeting report, Joint WHO - Unicef Consultation on Essential Medicines for Children, 9-10 august 2006, Geneva 1 2 Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Médicaments essentiels pédiatriques Source: Meeting report, Joint WHO - Unicef Consultation on Essential Medicines for Children, 9-10 august 2006, Geneva 1 2 Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Médicaments essentiels pédiatriques Source: Meeting report, Joint WHO - Unicef Consultation on Essential Medicines for Children, 9-10 august 2006, Geneva Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Médicaments essentiels pédiatriques Source: Meeting report, Joint WHO - Unicef Consultation on Essential Medicines for Children, 9-10 august 2006, Geneva Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Médicaments essentiels pédiatriques Source: Meeting report, Joint WHO - Unicef Consultation on Essential Medicines for Children, 9-10 august 2006, Geneva Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Problèmes posés par les formulations des médicaments pédiatriques Difficultés techniques de mise au point en galénique. Problèmes de stabilité des produits préparés. Problème de choix d’arome pour donner un goût acceptable par les enfants à la solution orale. Problèmes d’acceptabilité de la préparation eu égard aux pratiques ou aux préjugés des parents à l’égard de certaines formes (suppositoires). Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 20

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Problèmes posés par les formes liquides Stabilité limitée des poudres en solution Conservation au réfrigérateur Flaconnage et donc problème de fragilité et de volume des emballages Problème de poids lors du transport Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 21

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Problèmes posés par les formes solides Poudres donnant des suspensions buvables : S’assurer que la suspension buvable est homogène La poudre se dégrade parfois si l’humidité est importante Granulés à mâcher : Prise par l’enfant sachant mâcher (âge > 2ans) Variabilité de la quantité administrée de médicaments entre deux prises consécutives. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 22

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Problèmes posés lors du transport, stockage et préparation des formes pédiatriques Problème de volume (caisses = taille des flacons + cartonnage de protection). Problème de poids. Stabilité courte lors de préparations liquides. Nécessite une conservation dans le froid. Fragilité et risque de casse en cas de flacons en verre. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 23

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Recommandations du Comité OMS sur la promotion du médicament pédiatrique Promouvoir l’accès aux médicaments essentiels pédiatriques et encourager la production de formulations adaptées à l’administration à l’enfant ; Promouvoir une coopération internationale dans l’enregistrement des médicaments essentiels de qualité, à prix abordables, tout en assurant une sécurité dans leur utilisation, grâce à des méthodes innovatrices (en pharmacovigilance) ; Produire et diffuser des guides thérapeutiques et des informations actualisées par niveaux de preuves sur l’efficacité et autres données sur l’innocuité des médicaments essentiels pédiatriques ; Collaborer avec tous les professionnels de santé et les ONG pour promouvoir l’usage rationnel des médicaments essentiels pédiatriques. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Termes de références de la réunion du Sous Comité de sélection des médicaments essentiels pédiatriques  Préparer une liste de médicaments essentiels pédiatriques qui tient compte des priorités édictées par la morbidité prévalente. Déterminer les formes et les dosages appropriés en pédiatrie tout en les mettant en adéquation avec les conditions existantes dans les PED. Etudier la faisabilité de nouvelles formulations plus appropriées dans certaines formes pharmaceutiques non adaptées aux enfants tout en prenant en ligne de compte les ressources limitées des PED. Identifier toutes les insuffisances qui rendent difficile certaines prescriptions ou de déterminer les posologies appropriées chez des enfants et qui ne facilitent pas l’enregistrement des médicaments essentiels pédiatriques. Rapporter au prochain Comité d’Expert de 2011, les recommandations attendues. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 25

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Etude de cas Commentez l’étude ci-après à propos de listes de médicaments essentiels dans 14 pays africains. Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Bull World Health Organ 2009 ; 87 : 231 - 237 Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012

Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012 Bull World Health Organ 2009 ; 87 : 231 - 237 Séminaire sur les politiques pharmaceutiques, Genève 11-15 juin 2012