Centre de Compétences pour les Microangiopathies Thrombotiques (MAT) de Haute-Normandie Ch. GIRAULT Service de Réanimation Médicale Hôpital Charles Nicolle, CHU - Hôpitaux de Rouen GRHV,UPRES -EA 3830-IRIB, Faculté de Médecine et de Pharmacie Université de Rouen

Microangiopathies Thrombotiques (MAT) MAT = PTT Acquis++ / Héréditaire (déficit ADAMTS 13) Echanges plasmatiques (EP) Corticoïdes / Rituximab SHU atypique (anomalies régulation voie alterne complément) Echanges plasmatiques (EP) Eculizimab Lésions endothéliales Anémie hémolytique mécanique (< 12 à 13 g/dL) Thrombopénie périphérique (< 150 x109/L) Défaillance(s) d’organe(s) ± sévère(s) MAT = 5 à 10 cas/ million hab./an 400 à 800 cas/an en France SHU typique post-diarrhée (shigatoxines : STEC+) Ttt symptomatique MAT secondaires (cancers, médicaments, grossesse, VIH, lupus, sclérodermie, CAPS, HTA maligne, greffes,…) Ttt étiologique

Maladies rares (< 1 personne atteinte /2000) 10 Axes Stratégiques Mieux connaître l’épidémiologie des maladies rares Reconnaître la spécificité des maladies rares Développer l’information pour les malades, les professionnels de santé et le grand public concernant les maladies rares Former les professionnels à mieux les identifier Organiser le dépistage et l’accès aux tests diagnostiques Améliorer l’accès aux soins et la qualité de la prise en charge des malades → labellisation des CNR pour les maladies rares (131 en France) : 40 M € (MIG) Poursuivre l’effort en faveur des médicaments orphelins Répondre aux besoins d’accompagnement spécifique des personnes atteintes de maladies rares et développer le soutien aux associations de malades Promouvoir la recherche et l’innovation sur les maladies rares, notamment pour les traitements Développer des partenariats nationaux et européens dans le domaine des maladies rares.

Missions des CNR Faciliter le diagnostic et définir une stratégie de prise en charge thérapeutique, psychologique et d’accompagnement social   Définir et diffuser des protocoles de prise en charge (Protocole National de Diagnostic et de Soins, PNDS), en lien avec la haute autorité de santé (HAS) et l’union nationale des caisses d’assurance maladie (UNCAM) Coordonner les travaux de recherche et participer à la surveillance épidémiologique, en lien avec l’institut national de veille sanitaire (InVS) Participer à des actions de formation et d’information pour les professionnels de santé, les malades et leurs familles, en lien avec l’institut national de prévention et d’éducation pour la santé (INPES) Animer et coordonner les réseaux de correspondants sanitaires et médico-sociaux → Centres de Compétences Etre des interlocuteurs privilégiés pour les tutelles et les associations de malades

Service d’Hématologie Hôpital Saint-Antoine - APHP Centres de Compétences MAT (n = 26) CNR Pr Paul COPPO Service d’Hématologie Hôpital Saint-Antoine - APHP

Missions des Centres de Compétences MAT Participation à l’ensemble des missions du CNR Plus spécifiquement, sous la coordination du CNR : Assurer au malade et à ses proches une prise en charge globale et cohérente de la maladie (MAT) : diagnostic, annonce, traitement, suivi, formation/information Améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et professionnels de santé : correspondants / filière de soins pluridisciplinaire organisée, formation/information des professionnels Participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles dans le domaine des MAT : surveillance épidémiologique, activités de recherche, bonnes pratiques professionnelles → PNDS, registre national, primo-prescription des nouveaux médicaments (orphelins) Développer les outils de coordination entre les différentes structures et acteurs prenant en charge la même pathologie : filières/réseaux de soins, réunions pluridisciplinaires régionales / réunions CNR Apporter les connaissances essentielles aux autorités administratives et être l’interlocuteur des associations de malades : ARS, HAS, médecin traitant, prise en charge 100% (ALD30)

Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie (Réseau) CHU-Hôpitaux de Rouen Labellisation Août 2008 Dr Karine CLABAULT Pr Guy BONMARCHAND Réanimation Médicale Bassin de population 1 848 102 hbts 10 à 20 MAT /an

Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie (Réseau) CHU-Hôpitaux de Rouen CHG Dieppe Réanimation Néphrologie Médecine Interne CHG Le Havre CHG Elbeuf CHG Evreux Hématologie Biologique (HCN) Dr Virginie BARBAY Dr Jeanne-Yvonne BORG Néphrologie (BG) Dr Bruno LEGALLICIER Dr Dominique BERTRAND Hémovigilance Dr Isabelle MARECHAL Registre national EP (SFH) Dr Tarik KANOUNI Réanimation Médicale (HCN) Dr Christophe GIRAULT Dr Steven GRANGE Médecine Interne (BG) Dr Ygal BENHAMOU Pr Hervé LEVESQUE EFS (PFC) Dr Françoise HAU Pharmacie (PFC-SD) Pr Rémi VARIN Pédiatrie Médicale - Néphrologie (HCN) Dr Françoise BROUX Dr Ferielle LOUILLET Hématologie Clinique (CHB) Pr Fabrice JARDIN

Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie CHU-Hôpitaux de Rouen Activité d’Echanges Plasmatiques 2009-2014 (Activité globale EP et activité MAT)

Echanges Plasmatiques (EP) Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie CHU-Hôpitaux de Rouen Activité d’Echanges Plasmatiques 2014 (Nombre de patients et EP selon l’indication) Echanges Plasmatiques (EP) 31 patients / 202 EP Patients MAT 11pts / 103 EP ≈50% des EP 14 43 46 EP

Etiologies des MAT (CHU 2013-2014) Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie CHU-Hôpitaux de Rouen Etiologies des MAT (CHU 2013-2014)

Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie (Réseau) CHU-Hôpitaux de Rouen Centre régional de référence pour les échanges plasmatiques Filière de soins organisée et cohérente pour la prise en charge et le suivi des MAT en Haute-Normandie Assurer ou aider au diagnostic précoce et à la prise en charge thérapeutique (avis téléphoniques, transferts) avec les hôpitaux régionaux Interlocuteur privilégié des médecins traitants et des instances régionales (ARS) Formation, information et diffusion des connaissances à l’échelon loco-régional : Réunions multidisciplinaires (2-3/an) Réunion régionale annuelle Participation au registre épidémiologique national, PNDS et travaux de recherche en collaboration avec le CNR

Organigramme Maladies Hématologiques non malignes rares (groupe VII) COORDINATION Pr Paul COPPO Service d’Hématologie Hôpital Saint-Antoine - APHP Hôpital Tenon - APHP Pr Eric RONDEAU Néphrologie et transplantation Hôpital Saint-Louis - APHP Pr Elie AZOULAY Réanimation médicale Dr Lionel GALICIER Immunopathologie Pr Bertrand GUIDET Hôpital Cochin - APHP Pr Jean-Paul MIRA Dr Frédéric PENE Dr Véronique LE GUERN Hémaphérèse Hôpital Pitié-Salpêtrière - APHP Pr Jean-Paul VERNANT Hématologie Dr Samir SAHEB Hôpital Robert Debré - APHP Pr Chantal LOIRAT Pr Georges DESCHENES Néphro-pédiatrie Hôpital Necker - APHP Dr Aude Servais Néphrologie et dialyse Dr Jean-Antoine RIBEIL Biothérapie ASSISTANT: Dr Elise CORRE Technicienne d’étude clinique Mme Sandrine MALOT IDE Département d’Hématologie LABORATOIRE DE RÉFÉRENCE (ADAMTS13, PTT) Pr Agnès VEYRADIER Hématobiologie Hôpital Lariboisière (Complément, SHU) Dr Véronique FREMEAUX-BACCHI Immunobiologie Hôpital Européen Georges Pompidou CENTRES PARTENAIRES ÎLE DE FRANCE LORRAINE DOM-TOM COORDONNATEURS CENTRES DE COMPETENCES Hôpital Bichat - APHP Pr François VRTOVSNIK Néphrologie Hôpital Bicêtre - APHP Dr Nadia ANGUEL Dr David OSMAN Hôpital Béclère - APHP Dr Frédéric JACOBS Pr Pierre RONCO Hôpital Sud-Francillien Dr Alain DEVIDAS AUVERGNE Dr Alexandre LAUTRETTE Hôpital Hôtel-Dieu – Clermont-Ferrand ALSACE Pr Raoul HERBRECHT Hôpital de Hautepierre - Strasbourg Onco-Hématologie AQUITAINE Dr Yahsou DELMAS Hôpital Pellegrin – Bordeaux BASSE-NORMANDIE Dr Amélie SEGUIN CHU de Caen BOURGOGNE Pr Christiane MOUSSON CHU de Dijon BRETAGNE Dr Cécile VIGNEAU Hôpital Pontchaillou – Rennes CENTRE Pr Jean-Michel HALIMI Hôpital Bretonneau – Tours CHAMPAGNE-ARDENNE Dr Alain WYNCKEL Hôpital Maison-Blanche – Reims HAUTE-NORMANDIE Dr Christophe GIRAULT Dr Steven GRANGE Dr Ygal BENHAMOU Medecine Interne CHU-Hôpitaux de Rouen LANGUEDOC-ROUSSILLON Dr Tarik KANOUNI Hôpital Lapeyronie – Montpellier LIMOUSIN Pr Dominique BORDESSOULE CHU Dupuytren – Limoges Hématologie clinique MIDI-PYRENEE Pr Dominique CHAUVEAU CHU Rangueil – Toulouse Néphrologie et immunologie clinique NORD-PAS DE CALAIS Dr François PROVÔT Hôpital Albert Calmette – Lille PAYS DE LA LOIRE Pr Mohamed HAMIDOU Hôtel-Dieu – Nantes Médecine interne P.A.C.A Dr Pascale POULLIN CHR de Marseille Conception PICARDIE Pr Gabriel CHOUKROUN Hôpital Sud – Amiens Néphrologie – Médecine interne RHONE-ALPES Pr Claire POUTEIL-NOBLE Center Hospitalier Lyon-Sud – Lyon REUNION Dr Patricia ZUNIC GH Sud-Réunion – Saint-Pierre Collaborateur Dr Mario OJEDA-URIBE Hôpital Emile Muller – Mulhouse Dr Laurence VRIGNEAUD Centre Hospitalier de Valenciennes Dr Pierre PEREZ Hôpital Brabois – Nancy MARTINIQUE Dr Christophe DELIGNY Centre Hospitalier de Fort de France Organigramme Maladies Hématologiques non malignes rares (groupe VII)

Maladies rares : Plan de Suivi (< 1 personne atteinte /2000)

Centre de Compétences MAT de Haute-Normandie CHU-Hôpitaux de Rouen