1 L’AFM-Téléthon le pouvoir des malades 14 ème Journée de l’AKPMIP Christophe Divernet Directeur du Service Régional Midi Pyrénées

2 L’Association Française contre les Myopathies (AFM) créée en 1958, par des parents d’enfants atteints d’une myopathie de Duchenne Sentiment de révolte contre l’impuissance de la science et de la médecine face aux maladies neuromusculaires Les membres du Conseil d’Administration de l’AFM sont des malades ou des proches = les décideurs 2

3  Ce sentiment de révolte a trouvé une expression concrète dans le développement de la recherche et des actions opérationnelles en s’alliant avec des experts professionnels (scientifiques, professionnels de santé et travailleurs sociaux)  Grâce au Téléthon, lancé en France en 1987

4  Des malades se sont réunis pour réaliser des actions d’information, proposer des dispositifs d’accompagnement et de prise en charge des malades, organiser la …  C’est un combat citoyen avec une mobilisation populaire pour la collecte de fonds…  C’est « le pouvoir des malades » sur le financement et les actions

5 Deux missions fondamentales  « Guérir » et « Aider » (81% du budget AFM) « Guérir » : financement de la recherche (2/3) « Aider » : accompagnement des malades, l’accès aux soins et la revendication (1/3)

6 Mission « Guérir » AFM Téléthon, acteur majeur du développement des biothérapies pour les maladies rares avec un budget de 60 millions d’€ en 2012 Pour plus de 50% pour des programmes de thérapie génique Mais également thérapie cellulaire (2,7 millions d’euros) En majorité de recherche appliquée, de recherche clinique et du développement préclinique (pas seulement de la recherche fondamentale)

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8 Les biothérapies innovantes  2012 : Création de l’Institut des Biothérapies regroupant : Généthon (créé en 1990) : centre de recherche de thérapie génique pour les maladies rares et en 2013, laboratoire pharmaceutique à but non lucratif (1 er cas en France) Institut de Myologie : pôle de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies du muscle Pôle nantais de thérapie génique (« Atlantic Gene Therapies ») I-Stem : thérapie cellulaire

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10 La Fondation Maladies Rares

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12 La mission « Aider »  Accompagnement des malades dans toutes les aspects de la maladie  L’AFM a mis en place 25 services régionaux en France Métropolitaine et la Réunion  Financés par le Téléthon  130 salariés  Des délégations départementales de bénévoles (09, 31, 32, 65, 81,82), une représentation (46), et une création programmée (12)

13  Les domaines sont multiples : soins et prévention, essais cliniques, aides techniques et humaines, scolarité, emploi…  Le référent parcours de santé, est le référent unique du malade et de sa famille  Les accompagne dans leurs démarches et leurs recherches d’informations et de solutions  Les interventions se font à domicile

14  Avec le développement des connaissances et des essais cliniques sur l’homme : Il faut avoir un diagnostic précis et éventuellement récent surtout avec le développement d’une médecine dite « personnalisée », c’est-à-dire avec des traitements individualisés Cela permet une meilleure prise en charge médicale (au niveau cardiaque, respiratoire, orthopédique, nutritionnel…) Cela permet de participer à des essais cliniques le cas échéant

15 Accompagnement vers les essais cliniques  Information par courrier sur les essais en cours dans notre région (pour les personnes ne remplissant pas les critères d’inclusion) et information sur le recrutement (pour les personnes remplissant les critères) Essai Prosenza, Thérapie génique, Maladie de Duchenne, centre investigateur CHU Toulouse Essai Trophos, recherche pharmacologique, Amyotrophie spinale (SMA)

16 Accompagnement dans les essais cliniques  Protocole établi par l’AFM pour les Services Régionaux en 2009 et finalisation d’une fiche de bonnes pratiques : motivation à la participation, bien comprendre ce qu’est un essai clinique, le placebo, la sortie prématurée de l’essai, fin de l’essai…  Défense des droits des malades : représentant des usagers du système de santé à au Comité de Protection des Personnes Sud Ouest Outre Mer 1, à Toulouse (CPP SOOM 1)

17  A noter :  - Les thérapies d’aujourd’hui sont quasiment des prototypes. Nous sommes à une phase pré- industrielle…Ce ne sera plus le cas demain  - Les avancées dans les maladies rares peuvent avoir un impact sur la prise en charge des maladies plus courantes. Cela peut inciter des industriels à plus investir dans le domaine…

18 MALADIES RARES  Adrénoleucodystrophie  Bébés bulles  Progéria  Rétinite pigmentaire  Epidermolyse bulleuse  Atteintes cardiaques des malades neuromusculaires MALADIES fréquentes  Maladies neuro-dégénératives  Maladies du sang  Effets secondaires des trithérapies  Maladies oculaires fréquentes (DMLA)  Maladie de la peau, grands brûlés, ulcères liés au diabète, …  Maladies cardiaques

19 Un modèle pharma-éthique ?  Objectif de l’AFM Téléthon : permettre aux malades d’avoir accès à des traitements basé sur un prix juste et maîtrisé

20 Un modèle pharma-éthique  Associer les pouvoirs publics, les associations et les industriels dans une filière des biothérapies innovantes pour les maladies rares  Étudier différentes modalités de fixation des prix des thérapies innovantes

21 Conclusion  Nous sommes en présence de malades qui se sont organisés, une « coalition » de personnes directement concernées ;  Dont le combat est soutenu par la générosité du public ;  Une association directement impliquée dans le développement de biothérapies innovantes pour les maladies rares ;  Des traitements potentiellement plus onéreux que les thérapies classiques, avec des investissements lourds et un marché réduit ;  Une recherche fondamentale qui doit être poursuivie… ……….