Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Les traitements par hormone de croissance Damon MN, Pépin S, Ricatte M, Fender P, Allemand H Enquête nationale inter - régimes

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 En 2001, quatre indications remboursables, les retards de croissance liés à : - Déficit somatotrope de l’enfant - Retard de croissance intra-utérin - Syndrome de Turner - Insuffisance rénale chronique Introduction

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Introduction Statut de médicament d’exception Fiche d’information thérapeutique, pour chaque indication remboursable : - conditions de mise sous traitement - suivi du traitement - critères d’arrêt du traitement

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Introduction Signes d’appel : Études locales : nombre de patients traités supérieur aux estimations (RCIU) Objectifs : Recueillir des données nationales sur la population traitée Comparer la pratique médicale à la pratique de référence de la FIT

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Méthode Enquête d’évaluation descriptive et rétrospective Remboursement d’au moins une facturation d’hormone de croissance entre le et le

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Méthode Échantillonnage : 1/2 Recueil d’information : dossier médical du patient, par des médecins conseils Référentiel médical = fiche d’information thérapeutique

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Méthode Diagnostic de déficit : 2 tests Un seul test avec un pic de GH > 20µUI/ml fait écarter le diagnostic Mise sous traitement - Taille  - 2DS - Vitesse de croissance l’année précédente : < - 1 DS ou < 4 cm/an Déficit somatotrope de l’enfant

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Méthode Diagnostic Taille à la naissance  - 2DS Mise sous traitement - Taille  - 3DS - Age : filles : 3 à 8 ans garçons : 3 à 10 ans Retard de croissance intra - utérin

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Méthode Vitesse de croissance < 3cm/an OU Filles : âge osseux > 13 ans ou taille > 160 cm Garçons : âge osseux > 15 ans ou taille > 170 cm Arrêt du traitement

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Résultats Échantillon : patients Pathologie connue pour patients - DSE :  59,6 % - RCIU : 625  21,8 % - Turner : 368  12,8 % - IRC : 92  3,2 % - non remboursable : 72  2,6 %

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005

Résultats - DSE

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Résultats - DSE Critères d’arrêt du traitement non respectés dans 15,0  3,1 % des cas Taille moyenne du père ou de la mère < moyenne générale  père 171,4 cm versus 175,3 cm (-0,6 DS)  mère 158,9 cm versus 163,3 cm (- 0,8 DS) Age de mise sous tt  10 ans ds 43% des cas Sex ratio G/F = 1,6

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Résultats - RCIU Modalités de mise sous traitement

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 Résultats - RCIU Critères d’arrêt du traitement non respectés dans 8,2  3,8 % des cas Taille moyenne du père ou de la mère < moyenne population générale  père 169,2 cm versus 175,3 cm (-1,0 DS)  mère 155,9 cm versus 163,3 cm (-1,3 DS) Sex ratio G/F = 1,25

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 DISCUSSION Taux de patients traités hétérogène selon les régions avec gradient Nord - Sud Petite taille plus mal acceptée chez le garçon ?

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 DISCUSSION - DSE Beaucoup de données manquantes (40%) Critères diagnostic et de mise sous traitement non respectés = 56% Spécificité des tests diagnostic faible Age moyen de mise sous tt tardif : retard pubertaire simple ?

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 DISCUSSION - RCIU Critères diagnostic et de mise sous traitement non respectés = 54% Estimation de 1500 patients, très supérieure aux prévisions (x 2)

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 DISCUSSION - DSE - RCIU Taille moyenne parents < moyenne générale Petite taille constitutionnelle ?

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 PERSPECTIVES Après présentation des résultats aux prescripteurs initiaux Grille d ’analyse des PIRES validée par les experts présentée aux prescripteurs diffusée aux médecins conseils

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 PERSPECTIVES Statut de médicament d ’exception (MEX) discussion des résultats de l ’étude : –ordonnance de médicament d ’exception : engagement du prescripteur et gestion par l ’Assurance maladie –fort pourcentage de non respect de la FIT. Place de ce référentiel pour les prescripteurs? Complexité? Mauvaise connaissance de son caractère opposable au remboursement? … –Maintien de la procédure MEX ou renforcement de l ’engagement formalisé par le PIRES?

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 PERSPECTIVES Statut de médicament d ’exception (MEX) les évolutions constatées depuis l ’étude : –maintien du statut de médicament d ’exception. Extension prévue : dispositifs médicaux d ’exception –nouvelle rédaction des FIT à l ’occasion de l ’extension d ’indication du Génotonorm® et de la Norditropine® - Décalage actuel avec le Maxomat®, non actualisé

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005

PERSPECTIVES Renforcement de l ’engagement formalisé par le PIRES Grille d ’analyse des PIRES validée par les experts présentée aux prescripteurs diffusée aux médecins conseils

Les traitements par hormone de croissance - Congrès SFEDP- 2 juin 2005 CONCLUSION Prescripteurs : meilleur respect des référentiels Assurance maladie : meilleure utilisation des moyens d’encadrement Difficultés liées à la complexité des référentiels et à la lourdeur de leur évolution