Use of clinical practice guidelines on long-term prophylaxis in severe haemophilia in France : a retrospective audit. Meunier S et al. The Journal of Pediatrics,

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Transcription de la présentation:

Use of clinical practice guidelines on long-term prophylaxis in severe haemophilia in France : a retrospective audit. Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises

Méthodes Contexte Le groupe français CoMETH a proposé au début des années 2000 des recommandations, notamment chez les enfants hémophiles sévères de moins de 3 ans sans arthropathie ou articulation cible, avec mise en place précoce dès la première hémarthrose et une intensification du protocole en 4 étapes ( Objectif Evaluer rétrospectivement l’impact de la mise en place en 2002 de recommandations sur la prophylaxie chez les enfants hémophiles A et B sévères à partir des données du réseau franceCoag (collectées prospectivement) Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013

Patients Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 FranceCoag n=5 374 Patients éligibles n=291 81% hémophiles A Sans inhibiteur Nés entre janvier 1996 et décembre 2007

Résultats Augmentation importante du nombre d’enfants sous prophylaxie entre 1998 et pour les enfants de 3 ans : 4% vs 41% - pour les enfants de 5-6 ans : 25% vs 84% Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises Patients

Résultats Âge médian d’initiation de la prophylaxie : 2.5 ans ( ) Un PAC est utilisé chez 18% des enfants Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises

Résultats Prophylaxie Dans 2/3 des cas (n=86), la prophylaxie débute par le palier 1. Pour 57 d’entre eux, elle continue par le palier 2 à un âge médian de 2.6 ans entre 2000 et 2003 et 1.9 entre 2004 et 2007 (p<0.0001). 9.4% seulement des patients sont encore au palier 1 après 4 ans de suivi. La durée du palier 1 est indépendante de l’âge d’initiation de la prophylaxie, de l’année de naissance et de l’incidence des hémarthroses. Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises Courbe de probabilité du temps entre le palier 1 et le palier 2 dans l’hémophilie A (Kaplan-Meier)

Résultats Prophylaxie 77% des patients ont une hémarthrose avant la prophylaxie. Ce pourcentage diminue avec le temps : 67% en 2002 vs 27% en 2005 (p=0.008) Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises Nombre d’incidents d’hémarthrose avant le traitement prophylactique

Conclusion La mise en place de recommandations (indication et régimes thérapeutiques) a augmenté l’impact de la prophylaxie dans la prise en charge en France des hémophiles sévères. Des évaluations à long terme doivent être réalisées pour établir les bénéfices sur la prévention de l’arthropathie hémophilique. Meunier S et al. The Journal of Pediatrics, 2013 Prophylaxie hémophilie sévère Recommandations françaises