L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux Un regard sur l’organisation et l’évaluation des technologies Perspectives d’accès pour les patients Luc Boileau, président directeur général Marie Hotte, coordonnatrice scientifique 13 février 2017

Plan de la présentation L’INESSS : mission, valeurs, mandat HTA L’évaluation des médicaments

L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux INESSS

IMPLANTATION DE l’INSTITUT NATIONAL D’EXCELLENCE EN SANTÉ ET EN SERVICES SOCIAUX (INESSS)

INESSS Sa mission : Promouvoir l'excellence clinique et l'utilisation efficace des ressources dans le secteur de la santé et des services sociaux

INESSS Ses valeurs : Excellence Indépendance Ouverture Rigueur scientifique Transparence Probité Équité

INESSS - MANDAT 11 fonctions selon la Loi sur l’INESSS dont : l’évaluation des médicaments, des technologies et des interventions en soins de santé et en services sociaux personnels; l’élaboration de recommandations et de guides de pratique clinique visant l'usage optimal. (L.R.Q., chapitre I-13.03) 7

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 5 Plus particulièrement, la mission de l'Institut consiste à : 1° évaluer les avantages cliniques et les coûts des technologies, des médicaments et des interventions en santé et en services sociaux personnels; 2° élaborer des recommandations et des guides de pratique clinique visant l'usage optimal de ces technologies, médicaments et interventions en santé et en services sociaux personnels; 8

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 5 (suite)  3° déterminer, dans ses recommandations et guides, les critères à utiliser pour évaluer la performance des services et, le cas échéant, les modalités de mise en œuvre et de suivi de ceux-ci conformément aux meilleures pratiques de gouvernance clinique;  4° maintenir à jour ses recommandations et guides, les diffuser aux intervenants du système de santé et de services sociaux et les rendre publics, accompagnés de leurs justifications et des informations utilisées pour leur élaboration; 9

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 5 (suite) 5° favoriser la mise en application de ses recommandations et guides par divers moyens de sensibilisation, d'information et de transfert de connaissances; 6° promouvoir et soutenir le développement de l'évaluation scientifique à l'égard des technologies, des médicaments et des interventions en santé et en services; sociaux personnels; 10

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 5 (suite) 7° faire les consultations qu'il estime appropriées préalablement à l'élaboration de ses recommandations et guides afin que soient prises en compte les opinions des groupes intéressés et de la population; 8° faire des recommandations au ministre dans le cadre de la mise à jour de la liste des médicaments visée à l'article 60 de la Loi sur l'assurance médicaments (chapitre A-29.01); 11

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 5 (suite) 9° faire des recommandations au ministre pour la mise à jour des listes des médicaments prévues à l'article 116 de la Loi sur les services de santé et les services sociaux (chapitre S-4.2) et à l'article 150 de la Loi sur les services de santé et les services sociaux pour les autochtones cris (chapitre S-5); 10° définir les méthodes utilisées pour élaborer chacune des catégories de recommandations et guides visées aux paragraphes 2°, 8° et 9° et les rendre publiques; 11° exécuter tout autre mandat que lui confie le ministre. 12

Des responsabilités partagées RAMQ CABINET DU MINISTRE M I N S T R E D L A É V C O U X INESSS MSSS COMMISSAIRE À LA SANTÉ AUTRES

Organigramme 9 janvier 2017

INESSS Responsabilités en matière d’assurance médicaments Ministre : ultime responsable dont : Inscrire les médicaments aux listes de médicaments du RGAM et des établissements de santé, après consultation de l’INESSS Ministère Assurer le suivi et l’évaluation du RGAM Élaborer les orientations et les stratégies entourant la question du médicament Assurer les liens avec les acteurs des secteurs publics, parapublic et privé

INESSS Responsabilités en matière d’assurance médicaments Assister le ministre dans la mise à jour des listes de médicaments Favoriser l’usage optimal de ceux-ci Faire des recommandations au ministre sur toute autre question que celui-ci lui soumet et les rendre publiques RAMQ Assumer la gestion de la couverture des prestataires de l’assistance-emploi, des personnes âgées de 65 ans ou plus de même que des personnes qui ne sont pas admissibles à une assurance collective ou à un régime d’avantages sociaux

Évaluation prescrite dans sa loi constitutive INESSS Évaluation prescrite dans sa loi constitutive 5 ans après l’adoption de la loi Rapport déposé à l’Assemblée nationale en juin 2015 27 recommandations : nouvelle structure organisationnelle se rapprochant du réseau travail en partenariat, incluant avec les patients, à poursuivre financement à bonifier au regard du médicament : l’INESSS devrait être décisionnel travail de grande rigueur meilleure implication dans le transfert de connaissance et le soutien à l’implantation

2. L’évaluation des technologies

POETIS ???

L’évaluation des médicaments aux fins d’inscription

Quelques défis d’évaluation d’actualité Médicaments jugés efficaces sur la base de paramètres intermédiaires sans données sur l’amélioration clinique à court, moyen ou long terme Médicaments à prix très élevé (+300 000 $/pt/an) pour des maladies rares Impacts budgétaires énormes pour des maladies prévalentes Le cancer comme maladie chronique: ajout de médicaments à d’autres thérapies

Quelques défis d’évaluation d’actualité (suite) Médicaments avec indication « style de vie » (dysfonction érectile, petite taille idiopathique, etc.) vs notion de santé et de maladie De fortes attentes pour un accès au marché rapide, de produits hautement sécuritaires, au meilleur prix possible, balisé par une analyse de données probantes : question d’équilibre? La négociation par le ministre notamment par l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (pCPA)

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 7 Dans l’exercice des fonctions prévues au paragraphe 8°de l’article 5, l’Institut doit en premier lieu évaluer la valeur thérapeutique d’un médicament. S’il considère que celle-ci n’est pas démontrée à sa satisfaction, il transmet un avis au ministre à cet effet. 23

LOI SUR L’INESSS – ARTICLE 7 (suite) Si l’Institut considère que la valeur thérapeutique d’un tel médicament est démontrée, il transmet sa recommandation au ministre après avoir évalué les aspects suivants : 1°la justesse du prix; 2°le rapport entre le coût et l’efficacité du médicament; 3°les conséquences de l’inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et de services sociaux; 4°l’opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du régime général d’assurance médicaments. 24

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Évaluation structurée des 5 aspects de la Loi sur l’INESSS selon une analyse décisionnelle multi-critères Valeur thérapeutique (2 critères) Critère 1: Importance du besoin de santé évolution de la maladie, symptomatologie, espérance de vie, qualité de vie, autonomie fonctionnelle, … bénéfices et limites des traitements existants attentes, préférences et valeurs des patients

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Valeur thérapeutique Critère 2: Capacité du médicament à procurer un bénéfice clinique Efficacité (morbidité, mortalité, symptômes, qualité de vie) Innocuité (effets indésirables, tolérance) Caractéristiques thérapeutiques (voie, fréquence, dispositif d’administration, …)

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Valeur thérapeutique Sources des données: Documentation scientifique évaluation de la qualité et du niveau de preuve Consultation des experts et des cliniciens Expérience des patients et des proches aidants

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Expérience des patients et des proches aidants: Nécessité de nourrir les délibérations de différentes sources Amélioration de nos pratiques Aux éclairages clinique, économique et éthique, s’ajoute l’éclairage expérientiel:

Cadre d’évaluation des médicaments - projet 3 méthodes privilégiées pour la collecte des données expérientielles: Groupes de discussions Entrevues semi-dirigées Revue de littérature systématique Recherche qualitative et quantitative 2 questionnaires Site web de l’INESSS

Version anglaise présentement en cours de validation Questionnaire dédié aux associations de patients: Information sur l’association Déclaration des conflits d’intérêts Impact de la maladie Expérience avec les traitements disponibles Expérience avec le traitement à l’étude Version anglaise présentement en cours de validation

Version anglaise présentement en cours de validation Questionnaire dédié aux patients: Données démographiques Conflits d’intérêts Impact de la maladie Expérience avec les traitements disponibles Expérience avec le traitement à l’étude Version anglaise présentement en cours de validation

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Valeur thérapeutique Non reconnaissance de la valeur thérapeutique Avis de refus – Valeur thérapeutique Reconnaissance de la valeur thérapeutique Valeur thérapeutique ajoutée ou Valeur thérapeutique similaire

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Justesse du prix et Rapport entre le coût et l’efficacité 1 critère: Efficience du médicament

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Conséquences de l'inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé 3 critères: - Importance des bénéfices pour la population Capacité financière du système à offrir le médicament Capacité organisationnelle du système à offrir le médicament

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du RGAM Assurer à l’ensemble de la population du Québec un accès raisonnable et équitable aux médicaments requis par l’état de santé des personnes Prévoir une protection de base à l’égard du coût des services pharmaceutiques et de médicaments

Cadre d’évaluation des médicaments - projet Opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du RGAM Considération du caractère raisonnable et équitable Mise en tension des 6 critères d’évaluation

PROCESSUS D’ÉVALUATION Délibération : Présentation des résultats du groupe de travail Discussion des données à la réunion du Comité scientifique permanent de l’évaluation des médicaments aux fins d’inscription (CSEMI) Jugement qualitatif et quantitatif Balance de la valeur thérapeutique avec les 4 autres aspects dans le respect de l’objet de régime

Cinq types de recommandations Avis de refus – Valeur thérapeutique Avis d’inscription Avis d’inscription – Médicament d’exception Avis d’inscription – Avec conditions Inscription conditionnelle à la réalisation d’un suivi Inscription conditionnelle à l’atténuation du fardeau économique Avis de refus

Direction du médicament Cycle de vie du médicament Ordonnances collectives ou pré-imprimées Tableau de bord Révision de classe Guide de pratique clinique Évaluation de l’obsolescence Évaluations d’impact Guides d’usage optimal Réévaluation du statut Portrait d’usage Développement de la preuve en contexte réel de soins Revues systématiques Soumissions Inscription

Pour plus d’information, visiter notre site Internet Merci Pour plus d’information, visiter notre site Internet www.inesss.qc.ca