Patricia Marino Institut Paoli-Calmettes Inserm UMR 912 SESSTIM Rôle et utilisation des Patient Reported Outcomes (PROs) dans la prise en charge des patients en oncologie 28 Juin 2017 Patricia Marino Institut Paoli-Calmettes Inserm UMR 912 SESSTIM

Liens d’intérêt Les invitations à des congrès : Roche Les parts personnelles ou familiales dans le capital des entreprises : aucune Les rémunérations personnelles : Participation à des enseignements : BMS Intervention dans des symposiums organisés par des entreprises de produits de santé: Janssen

Pourquoi on se pose cette question ? Une maladie qui a évolué +++ Guérison possible Chronicisation Vieillissement Modification des objectifs thérapeutiques Survie: objectif principal ? La qualité de vie +++ Des bénéfices Incrémentaux Multiplication des alternatives thérapeutiques Incitation forte à améliorer d’autres paramètres

PROs: de quoi parle-t’on ? Terme générique « toute mesure de l’état de santé du patient qui est rapportée directement par le patient, sans interprétation par un soignant ou toute tierce personne »  La mesure d’un résultat (de nature très diverse) Mesuré par le patient lui-même (objectif + subjectif) Outils: questionnaires standardisés Qualité « psychométrique » indispensable Nombre: une multitude Tout résultat qui a du sens dans la prise en charge des patients et le vécu de leur maladie Qualité de vie ; qualité de vie liée à la santé

PROs: est-ce que c’est utile ? 1. Outil de surveillance des effets secondaires des traitements 2. Outil d’amélioration de la qualité des soins et de l’adhérence aux traitements 3. Outil d’amélioration de la relation médecin/malade 4. Mesures PROs prédictives de l’état de santé

1. PROs: Outil de surveillance des effets secondaires des traitements Sous estimation systématiques des effets secondaires par les médecins 3 essais / 1090 patients Cancer du sein ; du poumon Différents types de chimiothérapie Une sous-évaluation importante de 40.7% (nausées) à 74.4% (anorexie) Les effets secondaires attendus sont peu déclarés Même en cas de maladie avancée

1. PROs: Outil de surveillance des effets secondaires des traitements Gravis et al, 2014

Implications de cette discordance Quels symptômes pour l’AMM ? Pour les notices d’effets secondaires ? Question de la sécurité des médicaments Balance bénéfice/risque correctement évaluée ? Quelle information pour les patients ? Modifierait le choix ? Nouveau médicaments: peu d’expérience des médecins Probablement pire en situation de routine Essais cliniques très contraints Implications de cette discordance

2. PROs: qualité des soins et adhérence Mauvaise connaissance des effets secondaires : Principal facteur explicatif d’une mauvaise prise en charge Question de l’adhérence Contexte des thérapies orales Utile dans le contexte des développements des médicaments, à un stade précoce Adaptation de la prise en charge

3. PROs: communication médecin/patient Contexte idéal de décision partagée vs paternaliste Fournir une information fiable, complète Les choix sont basés sur cette information PROs: outil facilitateur de communication

4. PROs: facteur prédictif de l’état de santé …et de la survie ! Largement démontré dans le cadre des essais cliniques 39 essais / 13 874 patients 36 essais pour lesquels au moins un PRO est pronostic de la survie, en ajustant sur les paramètres cliniques habituels Les plus prédictifs : Qualité de vie globale et qualité de vie physique + Fatigue (n=6), Douleur (n=7) et Perte d’appétit (n=10) Implication: toute intervention qui améliore les PROs pourrait augmenter la survie

Une problématique ancienne … un questionnement plus que jamais d’actualité Les premières mesures de qualité de vie datent des années 70 Centrées sur les essais cliniques (recherche) Comme critère de jugement secondaire Transfert vers la prise en charge de routine Développement d’outils en routine MoovCare (France); PRO-CTCAE (USA); STAR (USA)

766 patients ; maladie métastatique Ethan Basch; JAMA 2017 766 patients ; maladie métastatique Accroissement de la survie globale: 5 mois (20%) Administration prolongée de la chimiothérapie: 2 mois Moindre recours aux services d’urgence "Le gain de survie pourrait paraître modeste mais il est supérieur à ce qui est obtenu avec de nombreux médicaments très coûteux qui ciblent les cancers avancés"

Il faut faire confiance au patient !! Conclusion Système de santé centré sur le patient ? Les freins ne sont pas techniques, mais organisationnels Il faut faire confiance au patient !!

Merci pour votre attention