(étude de phase II randomisée) Drépanocytose : suivi rétrospectif à 52 semaines des patients inclus et traités dans SUSTAIN (SUCCESSOR) [1] SUSTAIN (étude de phase II randomisée) Traitement par crizantizumab pendant 52 semaines SUCCESSOR Suivi de 52 semaines après la fin de l’étude SUSTAIN Aucun patient n’a reçu du crizanlizumab pendant cette période Population de patients 81 patients (38 sites) potentiellement éligibles Evaluation des patients US inclus dans SUSTAIN (n = 48) 35 sites impliqués dans l’étude Placebo (n = 15) Crizanlizumab 2,5 mg/kg (n = 18) Crizanlizumab 6,0 mg/kg (n = 15) Groupes de traitement SUSTAIN Objectifs - Principal : évaluer l’incidence de crises vaso-occusives (CVO) au cours des 52 semaines post SUSTAIN chez les patients traités par crizantizumab au cours de l’essai SUSTAIN - Secondaires : déterminer l’incidence de CVO au cours des 52 semaines post SUSTAIN chez les patients du groupe Placebo et évaluer le délai avant CVO, transfusions et utilisation de l’hydroxyurée et des opioïdes chez tous les patients Cohorte de suivi SUCCESSOR 48 patients (21 sites) EHA 2019 - D’après Liles DK et al., abstr. S853, actualisé

SUCCESSOR : résultats (1) Délai avant survenue d’une première CVO Délai médian avant un 1er EVO Placebo Crizanlizumab 2,5 mg/kg Crizanlizumab 5 mg/kg Groupes de traitement SUSTAIN Temps, mois (IC95) Placebo 2,6 (1,1-5,9) Crizanlizumab 2,5 mg/kg 2,7 (1,4-4,8) Crizanlizumab 5 mg/kg 6,1 (1,0-9,3) Patients (n) 15 13 9 6 5 5 4 4 4 4 4 4 0 18 14 11 18 7 5 5 3 3 3 3 3 0 15 12 11 10 10 8 8 6 6 5 4 4 0 EHA 2019 - D’après Liles DK et al., abstr. S853, actualisé

Délai médian avant une 1ere CVO SUSTAIN : résultats sous traitement chez les patients inclus ensuite dans SUCCESSOR Délai avant une 1ere CVO Délai médian avant une 1ere CVO Placebo Crizanlizumab 2,5 mg/kg Crizanlizumab 5 mg/kg Groupes de traitement Temps, mois Placebo 1,4 Crizanlizumab 2,5 mg/kg 2,2 Crizanlizumab 5 mg/kg 6,9 Patients (n) 15 6 5 2 2 1 0 0 18 10 5 4 2 2 0 0 15 14 11 10 6 6 3 0 EHA 2019 - D’après Liles DK et al., abstr. S853, actualisé

SUCCESSOR : traitements concomitants Patients inclus dans les 3 groupes de traitement, n (%) Hydroxyurée Transfusion (≥ 1) Opioïdes Crizanlizumab 5 mg/kg (n = 15) SUSTAIN 7 (47) 1 (7) 10 (67) SUCCESSOR 9 (60) 2 (13) 14 (93) Crizanlizumab 2,5 mg/kg (n = 18) 7 (39) 4 (22) 17 (94) 9 (50) 2 (11) 18 (100) Placebo (n = 15) 17 (93) 6 (40) 12 (80) 15 (100) EHA 2019 - D’après Liles DK et al., abstr. S853, actualisé