1.  On souhaite comparer deux traitements dans le cadre d’un essai randomisé sur les lombosciatiques :  corticoïdes par infiltrations  placebo  Critère.

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2  On souhaite comparer deux traitements dans le cadre d’un essai randomisé sur les lombosciatiques :  corticoïdes par infiltrations  placebo  Critère de jugement : succès/échec à J20 par auto- évaluation du patient  Planification de l’étude : inclusion prévue de 43 patients/groupe 2

3  Au terme de l’étude :  85 patients inclus  résultats observés : corticoïdes : 22/43 (51,2%) de succès placebo : 10/42 (23,8%) de succès  différence statistiquement significative  on conclut à une différence d’efficacité entre les corticoïdes et le placebo 3

4  L’hypothèse nulle ( H 0 ) :  celle que l’on cherche à réfuter  celle qui est « vraie », tant qu’on n’ait pas démontré le contraire Ex : H 0 : taux de succès identiques sous corticoïdes et sous placebo 4

5  L’hypothèse alternative (H 1 ) :  hypothèse contraire de l’hypothèse nulle  celle que l’on cherche à démontrer Ex : H 1 : taux de succès différents sous corticoïdes et sous placebo 5

6  Erreur de première espèce (  ) :  probabilité de trouver une différence statistiquement significative alors qu’il n’y en a pas  Prob(Rejeter H 0 alors que H 0 est vraie)  cf Test diagnostic : faux positif Ex : Conclure à une différence d’efficacité entre corticoïdes et placebo alors que les taux de succès sont identiques 6

7  Erreur de seconde espèce (  ) :  probabilité de ne pas mettre en évidence une différence statistiquement significative alors qu’elle existe  Prob(Ne pas rejeter H 0 alors que H 1 est vraie)  cf Test diagnostic : faux négatif Ex : Ne pas réussir à prouver une différence d’efficacité entre corticoïdes et placebo alors que cette différence existe 7

8  Puissance statistique : (1-   c’est l’aptitude à mettre en évidence une différence lorsqu’elle existe  cf Test diagnostic : sensibilité  on calcule un nombre de sujets nécessaire pour obtenir une puissance donnée 8

9  Hypothèse quantitative sous H 1 a priori :  70% de succès sous corticoïdes  40% de succès sous placebo  Risques d’erreur  erreur de première espèce :  = 5%  erreur de seconde espèce :  = 20%  43 patients par groupe 9

10  Recueil des données 10

11  Résultats observés :  taux de succès sous corticoïdes : 22/43 (51,2%)  taux de succès sous placebo : 10/42 (23,8%) 11

12  Statistique de test :  statistique du chi-deux observée : 6,77 (estimée à partir des données recueillies)  degré de signification associé : p = 0,009  le chi-deux observé est supérieur à la valeur théorique (3,84) (ou, p < 0,05)  rejet de H 0  on met en évidence une différence de taux de succès 12

13  Règle de décision (Neyman-Pearson) :  soit la statistique observée est supérieure à la valeur théorique  p  0,05  rejet de H 0  soit la statistique observée est inférieure à la valeur théorique  p > 0,05  non rejet de H 0 13

14 Ex : si les taux de succès sous corticoïdes et sous placebo sont identiques, la probabilité d’observer une telle différence (i.e. 51,2% vs 23,8%) ou une différence plus grande encore est de 0,009 14

15  Définition :  quantifie le « désaccord » entre ce qu’on observe et l’hypothèse nulle H 0  la probabilité d’observer des résultats au moins aussi en désaccord avec l’hypothèse nulle H 0 que ceux qu’on a observés 15

16  Interprétation :  plus le degré de signification est faible, plus on est convaincu que les résultats observés ne sont pas en cohérence avec l’hypothèse nulle 16

17 Le degré de signification nous permet d’affirmer avec plus ou moins de conviction qu’il y a une différence, mais en aucun cas il ne nous renseigne sur l’importance de cette différence 17

18  Exemple :  1) 22/43 (51,2%) vs 10/42 (23,8%) Différence d’efficacité = 27,4% (p = 0,009)  2) 14/22 (63,6%) vs 5/21 (23,8%) Différence d’efficacité = 39,8% (p = 0,009)  3) 1104/4200 (26,3%) vs 1000/4200 (23,8%) Différence d’efficacité = 2,5% (p = 0,009) 18

19  La valeur de p dépend :  de la différence observée entre les deux groupes  de la taille d’échantillon  S’il existe une différence réelle, aussi infime soit- elle,entre 2 groupes, n’importe quel test statistique va aboutir à une valeur de p inférieure à 0,05, dès lors que le nombre de sujets étudiés sera important 19

20 La signification statistique n’implique pas la pertinence clinique 20

21 Ne pas mettre en évidence de différence statistiquement significative entre deux groupes ne signifie pas qu’il y ait équivalence entre les deux groupes 21

22  Ex : 0/3 (0,0%) vs 3/3 (100,0%) Différence d’efficacité = 100,0% p = 0,010 (test exact de Fisher) 22

23  Un résultat non statistiquement significatif peut avoir 2 causes :  l’hypothèse H 0 est vraie (i.e. il y a équivalence entre les deux groupes)  la puissance statistique n’est pas suffisante (i.e. nombre de sujets insuffisant) 23