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N N N N N Nombre de sujets position du problème par le statisticien Frédéric MISTRETTA Séminaire du 29/03/2007 Evaluation de lintérêt de santé publique.

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1 N N N N N Nombre de sujets position du problème par le statisticien Frédéric MISTRETTA Séminaire du 29/03/2007 Evaluation de lintérêt de santé publique : bilan, questions et perspectives

2 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 2 Rappel : études cliniques Etude clinique : comparer les effets des médicaments dans un cadre expérimental Etude clinique : comparer les effets des médicaments dans un cadre expérimental 1/ Différence attendue 2/ Risque 2/ Risque 3/ Risque 3/ Risque Nombre de sujets

3 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 3 Spécificité des études dISP Etudes dISP : décrire/évaluer/estimer une réalité et lexpliquer : Etudes dISP : décrire/évaluer/estimer une réalité et lexpliquer : Efficacité Efficacité Tolérance Tolérance Observance / persistance Observance / persistance Population cible / rejointe Population cible / rejointe Place dun médicament dans une indication Place dun médicament dans une indication Lusage dun médicament… Lusage dun médicament… Exemples détudes : Exemples détudes : Etude OTA : «Décrire l'acceptabilité des différentes classes de médicaments antihypertenseurs …sur une période de un an, en pratique médicale courante par des MG » Etude OTA : «Décrire l'acceptabilité des différentes classes de médicaments antihypertenseurs …sur une période de un an, en pratique médicale courante par des MG » Etude A : « Décrire les modalités de prescription dun traitement hypolipémiant B pour vérifier le respect des indications, des posologies et des co-prescriptions » Etude A : « Décrire les modalités de prescription dun traitement hypolipémiant B pour vérifier le respect des indications, des posologies et des co-prescriptions »

4 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 4 Critères principaux des études dISP (exemples) Précision de la mesure déterminée par lIC95% bilatéral

5 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 5 NS basé sur lIC95% (estimation de fréquence) N dépend ( pour une estimation de fréquence ) : N dépend ( pour une estimation de fréquence ) : pourcentage attendu pourcentage attendu précision souhaitée par lIC95% précision souhaitée par lIC95% IC95% (approximation normale) IC95% (approximation normale)

6 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 6 CNS dun objectif principal descriptif

7 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 7 Echantillonnage par grappe Etudes dISP utilisent (en général) un échantillonnage par « grappe » : patients inclus par les médecins - conséquences Etudes dISP utilisent (en général) un échantillonnage par « grappe » : patients inclus par les médecins - conséquences Possible corrélation des résultats intra-grappe Possible corrélation des résultats intra-grappe IC faussement diminués IC faussement diminués Prise en compte dun facteur dinflation Prise en compte dun facteur dinflation Augmentation du nombre de sujets à inclure Augmentation du nombre de sujets à inclure

8 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 8 Effet grappe / facteur dinflation m = taille moyenne dune grappe m = taille moyenne dune grappe = corrélation entre les réponses des sujets dune même grappe – de lordre de à 0.05 ** = corrélation entre les réponses des sujets dune même grappe – de lordre de à 0.05 ** N dépend (pour une estimation de fréquence) : N dépend (pour une estimation de fréquence) : p observé p observé Précision de lIC95% souhaitée Précision de lIC95% souhaitée m ** : Kerry SM, Bland JM. The intracluster correlation coefficient in cluster randomisation. Br Med J 1998; 316: 1455.

9 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 9 Influence de la taille de la grappe et de la corrélation intra-grappe 1 = 1 => N=1000

10 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 10 Influence de la taille de la grappe et de la corrélation intra-grappe = 1 => N=1000

11 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 11 Sous-groupes dintérêt Objectif de taille de lIC95% appliqué au plus petit sous-groupe dintérêt : Objectif de taille de lIC95% appliqué au plus petit sous-groupe dintérêt : IC95% N du sous-groupe N total Exemple : Exemple : Etude OTA : «Décrire l'acceptabilité des médicaments antihypertenseurs …» Etude OTA : «Décrire l'acceptabilité des médicaments antihypertenseurs …» Sous-groupe avec un traitement anti-HTA introduit / modifié dans les 2 mois précédents linclusion (1/3 de la population) Sous-groupe avec un traitement anti-HTA introduit / modifié dans les 2 mois précédents linclusion (1/3 de la population)

12 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 12 Objectifs complémentaires Exemple : Etude A : Exemple : Etude A : «Décrire les modalités de prescription dun traitement hypolipémiant B pour vérifier le respect des indications, des posologies et des co-prescriptions » «Décrire les modalités de prescription dun traitement hypolipémiant B pour vérifier le respect des indications, des posologies et des co-prescriptions » Taille de la population traitée recrutée par les médecins Taille de la population traitée recrutée par les pharmaciens «Décrire la stratégie thérapeutique mise en œuvre chez des patients dyslipidémiques afin de vérifier le positionnement de B dans cette stratégie ». «Décrire la stratégie thérapeutique mise en œuvre chez des patients dyslipidémiques afin de vérifier le positionnement de B dans cette stratégie ». Taille de la population non traitée (non exposée à B)

13 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 13 Objectifs explicatifs Etudes dISP : décrire une réalité et lexpliquer Etudes dISP : décrire une réalité et lexpliquer Exemple : déterminer les facteurs associés au mauvais usage dun médicament Exemple : déterminer les facteurs associés au mauvais usage dun médicament Hypothèses : Hypothèses : Risque Risque Puissance Puissance Odds Ratio Odds Ratio Probabilité dexposition à un facteur dans le groupe contrôle (BUM) Probabilité dexposition à un facteur dans le groupe contrôle (BUM) Prévalence de mésusage estimée Prévalence de mésusage estimée % 20% N=1625 : 325 cas (MUM) / 1300 contrôle (BUM) = 5% = 80%

14 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 14 Conclusion (1) Nombre de sujets des études dISP : Nombre de sujets des études dISP : % attendu du critère principal étudié % attendu du critère principal étudié Taille IC95% (attention à leffet grappe) Taille IC95% (attention à leffet grappe) Dépend du critère étudié et du % attendu - à définir en fonction de : Dépend du critère étudié et du % attendu - à définir en fonction de : Critère : % Mésusage ou % Persistance… Critère : % Mésusage ou % Persistance… Contexte général : Contexte général : Indication / population cible / contexte économique … Indication / population cible / contexte économique … Si le % attendu est de lordre de 50% : Si le % attendu est de lordre de 50% : N=500 IC95% absolue < ± 5% Si le % attendu est de lordre de 10% : Si le % attendu est de lordre de 10% : N=1000 IC95% absolue < ± 2%

15 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 15 Conclusion (2) Nombre de sujets des études dISP : Nombre de sujets des études dISP : Appliquer lobjectif minimal de précision de lIC95% au plus petit sous-groupe dintérêt Appliquer lobjectif minimal de précision de lIC95% au plus petit sous-groupe dintérêt Penser à calibrer les groupes correspondant aux objectifs « complémentaires » Penser à calibrer les groupes correspondant aux objectifs « complémentaires » Compléter si besoin le calcul en se donnant la puissance nécessaire pour une recherche des facteurs associés à la réalité observée Compléter si besoin le calcul en se donnant la puissance nécessaire pour une recherche des facteurs associés à la réalité observée

16 Eudipharm - 29 Mars Nombre de sujets : position du problème par le statisticien - Frédéric MISTRETTA (RCTs) 16 Bibliographie Girerd X, Larguier JS, Mistretta F, Alamercery Y, Van Ganse E, on behalf of the OTA study investigators. Comparison of the intolerance of drug treatments during the usual management of hypertensive patients. Fourteenth European Meeting on Hypertension - Paris, France – June 13-17, 2004 Giraudeau B. L essai clinique randomis é par grappes. M é decine sciences Volume 20, num é ro 3, Mars 2004 Campbell MJ, Donner A, Elbourne DR. Design and analysis of cluster randomized trials. Stat Med 2001; 20: Donner A, Piaggio G, Villar J, et al. Methodological considerations in the design of the WHO antenatal care randomised controlled trial. Paediatr Perinat Epidemiol 1998; 12 (suppl 2): Kerry SM, Bland JM. The intracluster correlation coefficient in cluster randomisation. Br Med J 1998; 316: Schlesselman: Case-control Studies: Design, Conduct, Analysis. New York: Oxford U. Press; 1982:


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