Les échelles de qualité de vie dans les essais cliniques Atelier

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1 Les échelles de qualité de vie dans les essais cliniques Atelier
Journée de formation des ARC DIRC Sud Méditerranée 29 mars 2011 Julie Berbis & Karine Baumstarck Unité d’Aide Méthodologique à la Recherche Clinique EA 3279 Santé Publique et Maladies Chroniques : Qualité de Vie

2 Qualité de vie : définitions
Qualité de vie liée à la santé Perception d’un individu de sa propre santé définie comme un état de bien-être physique, psychologique et social (définition OMS) Composantes physique, psychique, sociale Qualité de vie auto-rapportée par le sujet Les attentes et perceptions des sujets sont différentes de celles des soignants

3 Qualité de vie liée à la santé
Le vécu du sujet dépend de multiples facteurs De caractéristiques sociodémographiques du sujet lui-même : genre, âge, niveau d’éducation,… De ses propres connaissances de la maladie, de sa propre expérience de la maladie De sa manière d’appréhender les évènements de sa vie, des expériences antérieures personnelles (maladie, deuil,…) De ses propres stratégie de gestion du stress, d’évitement, d’adaptation… Du soutien social dont il dispose, ses revenus, son environnement

4 Recherche clinique et qualité de vie
Evaluer une stratégie / une thérapeutique +++ : Identifier des facteurs liés à… l’efficacité d’une stratégie Décrire des états de santé, décrire l’évolution des états de santé Progrès thérapeutiques Espérance de Vie Coûts Effets secondaires Efficacité

5 Recherche clinique et qualité de vie
Indicateurs disponibles Indicateurs classiques Echelles / scores de gravité des maladies, Histologie, imagerie, etc… Indicateurs de type PRO « patients reported outcomes » Satisfaction, Qualité de vie, etc…

6 Recherche clinique et qualité de vie Littérature scientifique

7 Recherche clinique et qualité de vie
QV critère de jugement secondaire dans de nombreuses études Essais randomisés 1980 : 1,5% des publications 2005 : 10% QV critère de jugement principal +++ Cancer Maladies chroniques Maladies rares

8 Exemples protocoles institutionnels
PHRC national 2003 Dr Salas. Gastrostomie prophylactique pour les patients traités par radio-chimiothérapie concomitante dans le cadre de la prise en charge des cancers des voies aéro-digestives supérieures : impact sur la qualité de vie. Salas S, Baumstarck-Barrau K, Alfonsi M, Digue L, Bagarry D, Feham N, Bensadoun RJ, Pignon T, Loundon A, Deville JL, Zanaret M, Favre R, Duffaud F, Auquier P. Impact of the prophylactic gastrostomy for unresectable squamous cell head and neck carcinomas treated with radio-chemotherapy on quality of life: Prospective randomized trial. Radiother Oncol. 2009;93(3):503-9. PHRC national 2005 Pr Grob. Qualité de vie et maladies rares en dermatologie. Dubois M, Baumstarck-Barrau K, Gaudy-Marqueste C, Richard MA, Loundou A, Auquier P, Grob JJ. Quality of Life in Alopecia Areata: A Study of 60 Cases. J Invest Dermatol Promoteur APHM / financement industriel 2005 Dr Taieb. Totalisation par Iode 131 des cancers thyroïdiens différenciés (CTD) après stimulation par TSH recombinante humaine (rhTSH) : qualité de vie, le coût, l’efficacité et la tolérance. Taieb D, Sebag F, Farman-Ara B, Portal T, Baumstarck-Barrau K, Fortanier C, Bourrelly M, Mancini J, De Micco C, Auquier P, Conte-Devolx B, Henry JF, Mundler O. Iodine Biokinetics and Radioiodine Exposure after Recombinant Human Thyrotropin-Assisted Remnant Ablation in Comparison with Thyroid Hormone Withdrawal. J Clin Endocrinol Metab. 2010;95(7): PHRC régional 2010 Dr Taïeb. Evaluation de l’impact de la substitution hormonale systématique et précoce après ablation radio-isotopique des hyperthyroïdies basedowiennes sur la qualité de vie, l’efficacité et la tolérance. Etude multicentrique randomisée, ouverte. PHRC régional 2011 Dr Maurice-Szamburski. Efficacité de la prémédication sur le vécu péri-opératoire de l’anesthésie.

9 Impact de la prise en compte de la qualité de vie
Au niveau individuel Au niveau collectif / institutionnel Incitations politiques : Plan cancer I et II, Plan maladies chroniques et qualité de vie Incitations institutionnelles : FDA, HAS ++ Raisonnement intermédiaire possible avant les données de survie Réallocation de ressources (balance bénéfices-risques : morbi-mortalité, coûts, qualité de vie, …) Amélioration de la satisfaction vis-à-vis des soins Amélioration de la gestion de la maladie par les patients, Amélioration de l’adhésion aux traitements Amélioration de la relation patient/médecin ?

10 Contexte réglementaire
Recherche biomédicale interventionnelle Recherche soins courants Recherche observationnelle CPP et AFSSAPS CCTIRS et CNIL Consentement ? Notice information ? Lettre d’information?

11 Mesure de la qualité de vie
Entretiens (individuels, collectifs) : analyse du contenu par des spécialistes Subjectif, peu reproductible, peu standardisé, etc… Utilisation de questionnaires (outils, instruments) +++ Obtention d’une « mesure » Moins subjectif, plus reproductible Séduisant dans le domaine de la Recherche clinique ++

12 Elaboration et développement des questionnaires
Processus de développement relevant d’une méthodologie scientifique spécifique et rigoureuse Génération des items / entretiens ou experts Réduction et validation Processus de traduction (si nécessaire) Processus long (2 à … 10 ans) au total

13 Deux catégories de questionnaires
Questionnaire générique Non spécifique d’une situation Utilisable dans : populations générales populations non malades ou malades Avantages : comparaisons possibles entre populations Malades / non malades / maladies chroniques / maladies aiguës NHP Nottingham health profile SF36 WhoQoL Questionnaire spécifique Spécifique d’une situation Une pathologie (diabète, sclérose en plaques, schizophrénie…) Une catégorie d’âge (enfants, adolescents) Une modalité de soin (soins palliatifs) Questionnaire qualité de vie « aidants » Avantages : plus sensible pour identifier changements de qualité de vie MusiQoL SQoL Kidscreen

14 Intérêt d’un questionnaire générique
Intérêt d’un questionnaire spécifique

15 Choix d’un questionnaire de qualité de vie
Dans quelle(s) population(s) veut on mesurer la qualité de vie ? Existe t’il un questionnaire spécifique de cette maladie ? Pour quel(s) objectif(s) ? Veut on comparer deux stratégies thérapeutiques ? PLUTOT SPECIFIQUE Veut on prédire un état de santé ou l’évolution d’une maladie ? PLUTOT SPECIFIQUE Veut on comparer la qualité de vie d’une population par rapport à d’autres ? PLUTOT GENERIQUE Il est possible de combiner +++ : SPECIFIQUE / GENERIQUE Etablir une revue des questionnaires utilisés dans le champ choisi Elaboration : selon les standards usuels ? Propriétés de l’outil : satisfaisantes ? Disponibilité / validation dans le(s) langage(s) souhaité(s) ?

16 Choix d’un questionnaire de qualité de vie
Description générale de l’instrument Contenu, principales dimensions, nombre d’items Modalités de réponses Mode d’administration : entretien, questionnaire papier… Répondant : médecin, patient, parent, enfant… Temps de passation Scores calculés (profil et index), mode de calcul, traitement des données manquantes Manuel d’utilisation / interprétation des scores/ normes disponibles Population cible Finalité annoncée : objectifs pratiques d’utilisation

17 Eléments à vérifier avant de déterminer son choix
Identification des concepteurs de l’outil publication princeps de validation site internet Comprendre les modalités d’utilisation Disponibilité : gratuite ou payante ? Identification ou autorisation auprès des concepteurs : nécessaire ou pas? Cadre de l’étude : institutionnelle ou industrielle ? Anticiper les modalités de « scorage » Disponibilité : facile ou payant/à commander

18 Comparaison du contenu de questionnaires génériques

19 Exemple : le SF36 Générique, très répandu au niveau international dans des contextes variés Normes existantes (population générale, autres pathologies, etc…) notamment normes françaises Existence de versions modifiées (SF36 V2 !) et versions plus courtes (SF12, SF8) Enregistrement conseillé (site / licences fournies Leplege A, Ecosse E, Verdier A, Perneger TV. The French SF-36 Health Survey: translation, cultural adaptation and preliminary psychometric evaluation. J Clin Epidemiol 1998;51:

20 36 items 0 très mauvais état 8 dimensions 2 scores composites
SF-36v2™ Health Survey Ó 1993, 2003 Health Assessment Lab, Medical Outcomes Trust, and QualityMetric Incorporated. All Rights Reserved. SF-36® is a registered trademark of Medical Outcomes Trust. (SF-36v2 Standard, France (French) Version 2.0) 36 items 0 très mauvais état de santé perçue 8 dimensions 2 scores composites Activité physique Lim. dues état phys Douleurs Santé perçue Vitalité Rel. autres 100 état de santé perçue optimal Santé psychique Lim. Dues état psy

21 Exemple : Cancer et QV FACIT EORTC QoL
Functional Assessment of Chronic Illness Therapy Très répandu Amérique du Nord EORTC QoL European Organisation for Research and Treatment of Cancer Très répandu en Europe Nombreux langages disponibles Structuration Corps commun : toute tumeur Modules additionnels spécifiques (poumon, sein, tête et cou…) Déclaration de l’étude et commande des documents sur le site Tout renseignement sur le site

22 Exemple : EORTC http://groups.eortc.be/qol EORTC QLQ - LC13
EORTC QLQ - BR23 Manuel de scorage

23 Exemple : FACIT FACT-G (Version 4) http://www.facit.org/FACITOrg
FACT-B (Version 4)

24 Exemple : VSPA Version ado 11-18 ans Version enfant 8-10 ans
Durant les quatre dernières semaines, avez-vous pu : Jamais Pas du tout Rarement Un peu Parfois Moyennement Souvent Beaucoup Toujours Enormément 1 vous retrouver en bande avec vos copains, vos copines ? r 2 sortir (aller en ville, faire des achats, aller à la piscine, au cinéma...) ? 3 discuter avec vos copains, vos copines ? Version ado 11-18 ans Version enfant 8-10 ans Durant les quatre dernières semaines, est-ce que tu as été : Jamais Pas du tout Rarement Un peu Parfois Moyennement Souvent Beaucoup Toujours Enormément 1 inquiet(e) ? o 2 facilement énervé(e) ? 3 inquiet(e) de changer d’école, d’aller au collège ? Version parent 8-18 ans Durant les 4 dernières semaines, votre enfant a-t-il pu : Jamais Pas du tout Rarement Un peu Parfois Moyennement Souvent Beaucoup Toujours Enormément 1. s’amuser avec ses copains, ses copines ?  2. discuter avec ses copains, ses copines ? 3. se retrouver avec ses copains, ses copines ?

25 Exemple : Musiqol … vos symptômes

26 Conception des livrets contenant les questionnaires de qualité de vie
Etape impliquant investigateurs / ARC, … Ce que l’on ne peut pas faire Ce qu’il est possible / conseillé de faire

27 Ce qu’il n’est pas possible de faire avec un instrument de mesure de la qualité de vie
Ne pas traduire une version existante (la traduction est une étape nécessitant une approche scientifique rigoureuse) Ne pas supprimer / ajouter / modifier une question Ne pas modifier les modalités de réponse Ne pas modifier l’ordre des questions Modifier le moins possible les instructions de remplissage fournies par les concepteurs

28 Ce qu’il est préférable de faire
Livret spécifique contenant les données auto-rapportées (non lié au CRF classique) Prévoir l’identification du patient +++ A rattacher à toute information médicale, autre ! Numéro / Initiales Conserver la mise en page initiale… Mettre en évidence des coordonnées téléphoniques pour contact si questions Mettre en forme une page « d’accueil » / une page de « fin » : « Bonjour, …… …… Merci de votre participation »

29 Identification du sujet
Identification de l’étude

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31 Consignes au remplissage des questionnaires
Garantir et rassurer sur anonymat +++ Lieu de remplissage au cours d’une visite Prévoir un « vrai » temps de remplissage Prévoir un lieu spécifique (si possible calme, isolé, etc…) Prévoir une récupération immédiate par ARC +++ « à domicile » Prévoir lettre informative Prévoir relance Aide au remplissage Prévoir ce point avant début de l’étude Prévoir de récupérer ce paramètre ++